【技术实现步骤摘要】
本公开涉及可电离脂质式i化合物、包含其的脂质纳米颗粒以及它们的制备方法和用途。
技术介绍
1、生物活性物质如小分子药物、蛋白质和核酸的有效定向递送是一项持续的医学挑战。基因治疗成功的关键在于是否在体内能够安全有效的通过载体将治疗药物传递进入目标细胞中。由于核酸的相对不稳定性和此类物质的低细胞渗透性，使核酸向细胞的递送变得困难。因此，需要开发方法和组合物以促进治疗和/或预防药物如核酸向细胞的传递。基因治疗载体分为病毒载体和非病毒载体。尽管病毒载体作为高效的传递系统以达到目的基因转染及治疗目的，但是病毒载体因其含有免疫原性的病毒蛋白、目的基因装载量有限及价格高昂等问题，使得作为非病毒载体的脂质纳米颗粒(lipidnanoparticles,lnps)由于其体外稳定性好、体内可被降解、安全可靠等优点而得到广泛关注，并且大量应用于先天性和后天性遗传缺陷的基因治疗研究中。
2、含脂质的纳米颗粒或脂质纳米颗粒、脂质体和脂质复合物已被证明是进入细胞和/或细胞内的生物活性物质如小分子药物、蛋白质和核酸的有效运输载体。lnps是指由一种或多种...
【技术保护点】
1.式I化合物，
2.根据权利要求1的化合物、其药学上可接受的盐或立体异构体，其中R2是-CHRaRb，其中Ra和Rb各自独立是直链C6-12烷基，优选直链C6-8烷基；R3是H；R4是-OH；且R5是H。
3.根据权利要求1的化合物，或其药学上可接受的盐或立体异构体，其中：
4.根据前述权利要求中任一项的化合物、其药学上可接受的盐或立体异构体，其中L1和L2各自独立地是直链C2-8亚烷基，优选直链C2-6亚烷基，其中所述亚烷基任选被1或2个甲基或乙基取代。
5.根据前述权利要求中任一项的化合物、其药学上可接受的盐或立体
...【技术特征摘要】
1.式i化合物，
2.根据权利要求1的化合物、其药学上可接受的盐或立体异构体，其中r2是-chrarb，其中ra和rb各自独立是直链c6-12烷基，优选直链c6-8烷基；r3是h；r4是-oh；且r5是h。
3.根据权利要求1的化合物，或其药学上可接受的盐或立体异构体，其中：
4.根据前述权利要求中任一项的化合物、其药学上可接受的盐或立体异构体，其中l1和l2各自独立地是直链c2-8亚烷基，优选直链c2-6亚烷基，其中所述亚烷基任选被1或2个甲基或乙基取代。
5.根据前述权利要求中任一项的化合物、其药学上可接受的盐或立体异构体，其中
6.根据前述权利要求中任一项的化合物、其药学上可接受的盐或立体异构体，其中r3是h、甲基或乙基；优选r3是h或甲基。
7.根据前述权利要求中任一项的化合物、其药学上可接受的盐或立体异构体，其中r4是-c1-6亚烷基-nr’r”或5-6元杂芳基，所述杂芳基含有1、2或3个氮杂原子并且任选地被1或2个c1-6烷基-oh取代；其中r’和r”各自独立地是h或c1-3烷基。
8.根据前述权利要求中任一项的化合物、其药学上可接受的盐或立体异构体，其中
9.根据前述权利要求中任一项的化合物、其药学上可接受的盐或立体异构体，其中
10.根据权利要求1的化合物、其药学上可接受的盐或立体异构体，其中所述化合物选自：
11.脂质颗粒，其包含载体和一种或多种治疗和/或预防剂，所述载体包含前述权利要求1-10中任一项所述的化合物、其药学上可接受的盐或立体异构体，优选所述脂质颗粒是脂质纳米颗粒(lnp)，其中所述一种或多种治疗和/或预防剂优选是核酸，例如信使rna(mrna)、短干扰rna(sirna)、不对称干扰rna(airna)、rna干扰(rnai)分子、微rna(mirna)...
【专利技术属性】
技术研发人员：董翊洁，吕凯，
申请(专利权)人：仁景苏州生物科技有限公司，
类型：发明
国别省市：
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