【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
1、急性脑损伤的药物治疗是显著未满足的临床需求并且非常具有挑战性，这主要是由于将药物快速且特异性地递送至脑损伤区域的困难导致的。使用亲和部分(例如抗体)的药物靶向可以为目的细胞类型提供选择性，增加药物的局部浓度，潜在地提高治疗指数。急性脑损伤后，损伤部位会出现白细胞(wbc)浸润。通过标准途径(例如口服、静脉注射等)给药导致脑中的最小化积累。此外，这种积累对某种细胞类型不是特异性的。
2、与基于dna的基因治疗方法不同，基于rna的试剂正在成为潜在的治疗选择。例如，mrna(其不整合到宿主基因组中，也不需要核递送)在细胞中提供所需序列的瞬时翻译(weissman&kariko mol.ther.2015，23，1416-1417)。虽然基于rna的疗法仍处于初期，但目前有30多项针对基于mrna的癌症疗法和疫苗注册的临床试验(pardi等，j.control.release 2015，217，345-351)。如同所有药物且尤其是生物治疗药物，mrna的递送对于除肝脏之外的大多数器官来说是主要挑战(shu...
【技术保护点】
1.一种组合物，包含缀合至靶向结构域的递送载具，其中所述递送载具包含用于治疗中风或神经系统病症的至少一种治疗剂，并且其中所述靶向结构域特异性地结合脉管系统的内皮标记物，其中所述标记物选自由以下组成的组中：ICAM-1、PECAM-1、VCAM-1、ACE、APP、PV1、P-选择素、E-选择素和VE-钙粘蛋白。
2.根据权利要求1所述的组合物，其中所述递送载具选自由以下组成的组中：脂质体、脂质纳米颗粒、聚合物纳米颗粒、聚苯乙烯纳米颗粒和胶束。
3.根据权利要求1所述的组合物，其中所述递送载具是脂质纳米颗粒。
4.根据权利要求3所述的...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种组合物，包含缀合至靶向结构域的递送载具，其中所述递送载具包含用于治疗中风或神经系统病症的至少一种治疗剂，并且其中所述靶向结构域特异性地结合脉管系统的内皮标记物，其中所述标记物选自由以下组成的组中：icam-1、pecam-1、vcam-1、ace、app、pv1、p-选择素、e-选择素和ve-钙粘蛋白。
2.根据权利要求1所述的组合物，其中所述递送载具选自由以下组成的组中：脂质体、脂质纳米颗粒、聚合物纳米颗粒、聚苯乙烯纳米颗粒和胶束。
3.根据权利要求1所述的组合物，其中所述递送载具是脂质纳米颗粒。
4.根据权利要求3所述的组合物，其中所述脂质纳米颗粒包含缀合至所述靶向结构域的peg-脂质。
5.根据权利要求3所述的组合物，其中lnp包含：
6.根据权利要求5所述的组合物，其中a)、b)、c)和d)以约35:16:46.5:2.5的摩尔比存在于所述lnp中。
7.根据权利要求1所述的组合物，其中所述组合物包含脂质体，所述脂质体包含：
8.根据权利要求7所述的组合物，其中a)、b)和c)以约54:6:40mol％的比率存在。
9.根据权利要求7所述的组合物，其中所述组合物包含脂质体，所述脂质体包含：
10.根据权利要求9所述的组合物，其中a)、b)、c)和d)以约44:15:40:6mol％的比率存在。
11.根据权利要求1-10中任一项所述的组合物，其中至少一种试剂选自由以下组成的组中：治疗剂、成像剂、诊断剂、造影剂、标记剂和检测剂。
12.根据权利要求11所述的组合物，其中所述试剂是选自由以下组成的组中的治疗剂：地塞米松、芬戈莫德、伊马替尼、fk506、西维来司他、地舒芬通钠(nxy-059)、尼莫地平、维拉帕米、血栓调节蛋白mrna、过氧化氢酶mrna、超氧化物歧化酶mrna、vegf mrna、epcr mrna、cd59 mrna、daf mrna、cd39 mrna、补体抑制剂mrna、ve-钙粘蛋白mrna、组织因子sirna、pars sirna、nadph氧化酶sirna、inos特异性sirna、vegf、血栓调节蛋白、过氧化氢酶、超氧化物歧化酶、epcr、cd59、daf、cd39、补体抑制剂和ve-钙粘蛋白、以及它们的片段、变体和衍生物。
13.根据权利要求1-12中任一项所述的组合物...
【专利技术属性】
技术研发人员：德鲁·韦斯曼，奥斯卡·马科斯·康特雷拉斯，帕特里克·格拉斯曼，农佳，雅各布·布伦纳，弗拉基米尔·穆济坎托夫，
申请(专利权)人：宾夕法尼亚大学理事会，
类型：发明
国别省市：
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