Elabela在制备抗遗传性肥厚型心肌病药物中的应用制造技术

本发明专利技术提供了Elabela在制备抗遗传性肥厚型心肌病药物中的应用，属于生物医药技术领域；本发明专利技术应用Elabela蛋白在体外直接处理人类胚胎干细胞定向分化获得的心肌细胞，发现Elabela体外处理可以明显抑制人类胚胎干细胞‑心肌细胞肥大表型；本发明专利技术在基因突变导致的遗传性肥厚型心肌病小鼠中过表达Elabela，发现Elabela显著缓解小鼠病理性心肌肥厚并改善了心功能；本发明专利技术所述Elabela可以用于制备抗遗传性肥厚型心肌病的药物，为治疗肥厚型心肌病提供一种新的途径和手段。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术属于生物医药，具体涉及elabela在制备抗遗传性肥厚型心肌病药物中的应用。

技术介绍

1、肥厚型心肌病(hypertrophic cardiomyopathy)是一种因编码肌小节相关蛋白基因突变导致的常染色体显性遗传病。其起病隐匿、发病率高，是诱发恶性心律失常和心源性猝死的主要原因。肥厚型心肌病的具体机制还不清晰，尽管mavacamten(myk-461)可通过靶向抑制心肌肌球蛋白，部分改善因流出道梗阻引起的肥厚型心肌病，但是国内尚无针对肥厚型心肌病的原创特效药。目前，手术治疗仍是重症患者缓解症状的唯一选择，但是手术患者的预后往往不佳。因此，需要研发一种新的用于治疗肥厚型心肌病的药物。

2、elabela(ela)是一种有32个氨基酸组成的分泌性小分子蛋白，人源ela序列为：qrpvnltmrrklrkhnclqrrcmplhsrvpfp。研究表明，ela静脉滴注有效降低自发性高血压大鼠动脉血压和交感神经活；其可通过非一氧化氮依赖途径舒张血管，减弱血管紧张素ii介导的血管收缩效应；ela还具有改善肺动脉高压大鼠的疾病症状的功效。此外本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.Elabela在制备抗遗传性肥厚型心肌病以及遗传性肥厚型心肌病引起的病症或减轻其症状的药物中的应用。

2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述症状包括病理性心肌肥厚、心脏重量或左心室重量增加。

3.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述症状包括心肌组织中肥厚标志物的表达显著升高。

4.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述症状包括因遗传性肥厚型心肌病导致的心肌细胞面积增大和/或心肌纤维化水平升高。

5.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述病症包括人源心肌细胞面积增大，心肌肥厚标志物水平升高。>

6.一种抗遗...

【技术特征摘要】

1.elabela在制备抗遗传性肥厚型心肌病以及遗传性肥厚型心肌病引起的病症或减轻其症状的药物中的应用。

2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述症状包括病理性心肌肥厚、心脏重量或左心室重量增加。

3.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述症状包括心肌组织中肥厚标志物的表达显著升高。

4.根据权利要求1所述的...

【专利技术属性】
技术研发人员：叶超，孙宁，张珂，辛文旭，曲秀霞，
申请(专利权)人：江南大学，
类型：发明
国别省市：