【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】樟芝酸H及其衍生物用于治疗中枢神经系统疾病的用途
[0001]本申请要求2020年9月29日提交的美国临时申请序列号63/084,969的权益,其公开通过引用全文并入本文中。
技术介绍
[0002]本公开一般地涉及治疗受试者的中枢神经系统的方法,且更特别地涉及治疗受试者的神经退化性疾病如亨廷顿舞蹈症和/或三核苷酸重复障碍(trinucleotide repeat disorder)的方法。
[0003]相关技术的描述
[0004]亨廷顿舞蹈症(HD)是一种常染色体显性神经退化性疾病,其在临床上的表现为进行性不随意动作障碍、痴呆和最终死亡[1]。这是由位于人类4号染色体短臂(4p63)上的亨廷顿(Htt)基因外显子1中的CAG三核苷酸扩展所引起的。当CAG重复数超过36时,所翻译的含多谷氨酰胺(polyQ)
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的Htt蛋白[突变体Htt(mHtt)]干扰许多细胞蛋白的正常功能,并随后损害重要的细胞机制[2]。polyQ扩展的突变体Htt的异常累积也导致神经元、星形胶质细胞、耳蜗神经元和许多不同类型的外周 ...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种治疗受试者的中枢神经系统(CNS)疾病的方法,包括向所述受试者施用治疗有效量的樟芝酸H和/或其衍生物。2.如权利要求1所述的方法,其中所述受试者为哺乳动物。3.如权利要求2所述的方法,其中所述受试者为人类。4.如权利要求1所述的方法,其中所述中枢神经系统疾病包括脑血管疾病、神经退化性疾病、多发性硬化症和抑郁症。5.如权利要求4所述的方法,其中所述神经退化性疾病是亨廷顿舞蹈症(HD),并且所述受试者具有Htt基因中的突变且表现出至少一种HD的症状。6.如权利要求1所述的方法,其中所述樟芝酸H和/或其衍生物为天然衍生的或合成的。7.如权利要求1所述的方法,其中樟芝酸H和/或其衍生物的所述治疗有效量范围为约0.001mg/kg/天至约500mg/kg/天。8.如权利要求1所述的方法,其中所述樟芝酸H和/或其衍生物通过选自以下的至少一种途径方式施用于所述受试者:肠胃外、皮下、肌内、静脉内、口服、吸入、直肠、局部、口腔、舌下和经皮。9.如权利要求1所述的方法,其中所述樟芝酸H和/或其衍生物用作NLRP3炎性体的抑...
【专利技术属性】
技术研发人员:花国锋,朱自淳,陈水田,
申请(专利权)人:浩峰生物科技股份有限公司,
类型:发明
国别省市:
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