一种阳离子脂质化合物及其组合物和应用制造技术

本发明专利技术提供了一种阳离子脂质化合物及其组合物和应用。为了给核酸药物、基因疫苗、小分子药物等制剂的递送提供更多的选择，本发明专利技术提出结构式为的阳离子脂质化合物。本发明专利技术丰富了阳离子脂质化合物种类，为核酸药物、基因疫苗、小分子药物、多肽及蛋白质药物等的递送提供更多的选择，对核酸预防剂及治疗剂的发展和应用具有重要的意义。使用本发明专利技术的阳离子脂质化合物制备的载体对核酸分子的包封效率高，可将核酸分子成功转运至细胞中并进行表达。运至细胞中并进行表达。运至细胞中并进行表达。

【技术实现步骤摘要】
一种阳离子脂质化合物及其组合物和应用


[0001]本专利技术具体涉及一种阳离子脂质化合物及其组合物和应用。

技术介绍

[0002]治疗性核酸具有彻底改变疫苗接种、基因疗法、蛋白质替代疗法和其他遗传疾病疗法的潜力。自21世纪初开始基于Zamecnik和Stephenson的最早发现，对治疗性核酸的首次临床研究以来，核酸分子的设计及其递送方法的研究已经取得了重大进展。核酸药物通过将外源基因导入靶细胞或组织，替代、补偿、阻断或修正特定基因，以达到治疗和预防疾病的目的。其优势包括生产工艺相对简单、研发周期短、临床开发成功率高等。
[0003]然而，核酸治疗剂仍面临若干挑战，包括带负电的核酸难以跨膜进入胞内和对某些核酸分子暴露在血液中容易被血浆和组织中的核酸酶降解而且会造成免疫原性等。因此，提高核酸药物的体内递送效率是提高该类产品有效性的重要措施之一。则需要开发更多的能够递送治疗或预防剂，尤其是用于递送核酸治疗剂的脂质化合物以及相关的方法和组合物，以促进各类治疗或预防剂在胞外或胞内的递送以用于治疗和/或预防的目的。
专利
技术实现思路

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【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.阳离子脂质化合物双(癸酰氧基乙氧基乙基)甲胺，结构式如下：2.一种组合物，其特征在于：包括治疗或预防剂和用于递送所述治疗或预防剂的载体，所述载体包括阳离子脂质，所述阳离子脂质包括权利要求1中所示的阳离子脂质化合物、或其药物可用的盐中的一种或多种。3.根据权利要求2所述的组合物，其特征在于：所述治疗或预防剂包括核酸分子、小分子化合物、多肽或蛋白质中的一种或多种。4.根据权利要求2或3所述的组合物，其特征在于：所述载体与所述治疗或预防剂的质量比为5∶1～45∶1。5.根据权利要求2所述的组合物，其特征在于：所述组合物为纳米颗粒制剂，所述纳米颗粒制剂的平均尺寸为20nm～200nm；所述纳米颗粒制剂的多分散指数PDI≤0.5。6.根据权利要求2所述的组合物，其特征在于：所述阳离子脂质还包括一种或多种其他可电离的脂质化合物。7.根据权利要求2
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5任一项所述的组合物，其特征在于：所述载体还包括中性脂质，所述阳离子脂质与所述中性脂质的摩尔比为1～10∶1。8.根据权利要求7所述的一种组合物，其特征在于：所述中性脂质包括磷脂酰胆碱、磷脂酰乙醇胺、鞘磷脂、神经酰胺、甾醇及其衍生物中的一种或多种。9.根据权利要求2
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5任一项所述的组合物，其特征在于：所述载体还包括结构脂质，所述阳离子脂质与所述结构脂质的摩尔比为1～5∶1。10.一种如权利要求9所述的组合物，其特征在于：所述结构脂质包括胆固醇、非甾醇、谷固醇、麦角固醇、豆甾醇、番茄碱、皮质类固醇、菜油甾醇、芸苔甾醇、熊果酸中...

【专利技术属性】
技术研发人员：郭冠霖，卫剑，
申请(专利权)人：上海艺妙达生物科技有限公司，
类型：发明
国别省市：