ARRDC1介导的基于微泡的向神经系统的递送技术方案

使用ARMM介导的分子(例如，生物分子、小分子、蛋白质和核酸(例如，DNA、RNA)、DNA质粒shRNA、mRNA)向神经系统(例如，中枢神经系统和周围神经系统)的细胞的递送的方法、系统、组合物和策略。物和策略。物和策略。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】ARRDC1介导的基于微泡的向神经系统的递送
[0001]相关申请
[0002]根据35 U.S.C.
§
119(e)，本申请要求2020年6月12日提交的美国临时申请U.S.S.N.63/038,461的优先权，其通过引用并入本文。
[0003]专利技术背景
[0004]将分子(例如，生物分子，如蛋白质和核酸(例如，DNA、RNA，包括DNA质粒shRNA和mRNA)和小分子)递送至中枢神经系统(“CNS”)和周围神经系统(PNS)受到许多因素的限制，包括靶标特异性差以及难以靶向不再分裂的有丝分裂后细胞。因此，需要开发用于将治疗性蛋白质、核酸(如RNA)和小分子有效地递送至神经系统的方法、组合物和系统。
[0005]专利技术概述
[0006]本申请涉及可以将分子(如蛋白质和核酸，包括核糖核酸(RNA)，以及小分子)装载到微泡中，具体地ARRDC1介导的微泡(ARRDC1
‑
mediated microvesicle，ARMM)中，以用于递送至神经系统，具体地CNS和PNS的细胞的发现。ARMM可以掺入本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.含有抑制蛋白域的蛋白1(ARRDC1)介导的微泡(ARMM)，其包含：(i)脂质双层和ARRDC1蛋白，(ii)分子，和(iii)病毒包膜蛋白。2.权利要求1所述的微泡，其中所述病毒包膜蛋白是水疱性口炎病毒G(VSV
‑
G)。3.权利要求1所述的微泡，其中所述病毒包膜蛋白是狂犬病病毒糖蛋白(RVG)。4.产生微泡的细胞，其包含：在异源启动子控制下的编码ARRDC1蛋白或其变体的重组表达构建体，和病毒包膜蛋白。5.权利要求4所述的产生微泡的细胞，其中所述病毒包膜蛋白是VSV
‑
G。6.权利要求4所述的产生微泡的细胞，其中所述病毒包膜蛋白是RVG。7.将分子递送至靶细胞的方法，所述方法包括使所述靶细胞与权利要求1
‑
3中任一项所述的微泡接触。8.权利要求7所述的方法，其中所述靶细胞是神经系统(NS)的细胞。9.权利要求7所述的方法，其中所述靶细胞是中枢神经系统(CNS)的细胞。10.权利要求7所述的方法，其中所述靶细胞是周围神经系统(PNS)的细胞。11.权利要求7所述的方法，其中所述靶细胞是神经元。12.权利要求7...

【专利技术属性】
技术研发人员：Q，
申请(专利权)人：通用医疗公司维西格股份有限公司，
类型：发明
国别省市：