用于预防或治疗肥胖症相关疾病的含有双调蛋白特异性双链寡核苷酸结构的组合物制造技术

本发明专利技术涉及：可以高度特异性地且有效地抑制双调蛋白表达的双链寡核苷酸，优选包含RNA/RNA、DNA/DNA或DNA/RNA杂合体形式的序列的双链寡核苷酸；以及包含所述双链寡核苷酸的双链寡核苷酸结构和纳米颗粒用于预防或治疗肥胖症的用途。症的用途。症的用途。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于预防或治疗肥胖症相关疾病的含有双调蛋白特异性双链寡核苷酸结构的组合物


[0001]本专利技术涉及用于预防或治疗肥胖症相关疾病的包含双调蛋白特异性双链寡核苷酸结构的组合物，更具体地涉及能够以非常特异性且高效的方式抑制双调蛋白表达的双链寡核苷酸，以及用于预防或治疗肥胖症相关疾病的包含含有所述双链寡核苷酸的双链寡核苷酸结构和纳米颗粒的组合物。

技术介绍

[0002]1995年，Guo和Kemphues报道了，不仅有义RNA，而且反义RNA也有效抑制秀丽隐杆线虫(C.elegans)中的基因表达，并且从那时起，进行了研究以鉴定其原因。1998年，Fire等人首先描述了一种现象，其中注射双链RNA(dsRNA)通过特异性降解与其对应的mRNA而抑制基因表达。这种现象称为RNA干扰(RNAi)。RNAi是一种用于抑制基因表达的过程，可以以简单的方式以低成本展现出独特的抑制基因表达的作用，并且因此该技术的应用范围已经扩大。
[0003]由于这种抑制基因表达的技术可以调节特定基因的表达，因此它可以在mRNA水平上去除与癌症、遗传疾病等相关的特定基因本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种用于治疗或预防肥胖症的药物组合物，所述药物组合物包含选自以下的任一种：(i)双调蛋白特异性双链寡核苷酸，其包含选自SEQ ID NO：10、11和12的任一个序列以及含有与所述有义链的序列互补的序列的反义链；(ii)双调蛋白特异性双链寡核苷酸结构，其包含由以下结构式(1)表示的结构：[结构式(1)]A
‑
X
‑
R
‑
Y
‑
B其中A表示亲水性化合物，B表示疏水性化合物，X和Y各自独立地表示简单的共价键或接头介导的共价键，并且R表示所述双调蛋白特异性双链寡核苷酸(i)；以及(iii)含有所述双调蛋白特异性双链寡核苷酸结构(ii)的纳米颗粒。2.根据权利要求1所述的药物组合物，其中所述有义链或所述反义链由19至31个核苷酸组成。3.根据权利要求1所述的药物组合物，其中所述寡核苷酸是siRNA、shRNA或miRNA。4.根据权利要求1所述的药物组合物，其中所述有义链或所述反义链独立地是DNA或RNA。5.根据权利要求1所述的药物组合物，其中所述双链寡核苷酸的所述有义链或所述反义链包含化学修饰。6.根据权利要求5所述的药物组合物，其中所述化学修饰是选自以下的任何一种或多种：其中一个或多个核苷酸中的糖结构的2
′
碳位置处的OH基被选自甲基(
‑
CH3)、甲氧基(
‑
OCH3)、胺基(
‑
NH2)、氟(
‑
F)、
‑
O
‑2‑
甲氧基乙基、
‑
O
‑
丙基、
‑
O
‑2‑
甲基硫代乙基、
‑
O
‑3‑
氨丙基、
‑
O
‑3‑
二甲基氨丙基、
‑
O
‑
N
‑
甲基乙酰胺基和
‑
O
‑
二甲基酰胺基氧乙基中的任一种取代的修饰；其中核苷酸中的糖结构的氧被硫取代的修饰；将核苷酸之间的键修饰成选自硫代磷酸酯键、硼烷磷酸酯键和甲基膦酸酯键的任一个键；修饰为PNA(肽核酸)、LNA(锁核酸)或UNA(解锁核酸)；以及修饰为DNA
‑
RNA杂合体。7.根据权利要求1所述的药物组合物，其中至少一个磷酸酯基团结合至所述双链寡核苷酸的反义链的5
′
端。8.根据权利要求1所述的药物组合物，其中所述双调蛋白特异性双链寡核苷酸结构包含由以下结构式(2)表示的结构：[结构式(2)]A
‑
X
‑
S
‑
Y
‑
BAS其中S和AS分别表示根据权利要求1所述的双链寡核苷酸的所述有义链和所述反义链，并且A、B、X和Y是根据权利要求1中所述的。9.根据权利要求8所述的药物组合物，其中所述双调蛋白特异性双链寡核苷酸结构包含由以下结构式(3)或(4)表示的结构：[结构式(3)]
A
‑
X
‑5′
S3
′‑
Y
‑
BAS[结构式(4)]A
‑
X
‑3′
SS
′‑
Y
‑
BAS其中A、B、X、Y、S和AS与根据权利要求8所述的相同，并且5
′
和3
′
分别表示所述双链寡核苷酸有义链的所述有义链的5
′...

【专利技术属性】
技术研发人员：朴浚泓，朴翰浯，尹成一，金泰琳，黄秀炫，宋江，郑相赫，金壮宣，李美善，崔顺子，孙承燮，
申请(专利权)人：思耐基因，
类型：发明
国别省市：