一种含氨基甲酸酯键的脂质化合物及其应用制造技术

本发明专利技术公开了一种含氨基甲酸酯键的脂质化合物及其应用，属于生物医药领域，脂质化合物为如下结构的化合物：其中，各个基团的定义如说明书中所述。由本发明专利技术的化合物制备得到的脂质纳米粒载体，具有较好的细胞相容性，在提高转染效果上具有意想不到的进步，具有优秀的安全性和转染效果，适合生物医药产业化。生物医药产业化。

【技术实现步骤摘要】
一种含氨基甲酸酯键的脂质化合物及其应用


[0001]本专利技术涉及生物医药领域，特别是一种含氨基甲酸酯键(
‑
NH(C＝O)O
‑
或
‑
O(C＝O)NH
‑
)的脂质化合物及其应用。

技术介绍

[0002]基因治疗(gene therapy)是通过将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷、异常基因引起的疾病，达到治疗目的的一种治疗方法。核酸疫苗(nucleic acid vaccine),也称基因疫苗(genetic vaccine),是指将含编码免疫原蛋白或多肽的核酸序列(如DNA、mRNA等)导入宿主体内，通过宿主细胞表达免疫原蛋白或多肽，诱导宿主细胞产生对该免疫原的免疫应答，以达到预防和治疗疾病的目的。其中，确保外源基因的顺利导入是基因治疗过程和基因疫苗免疫极为重要的一环。在众多基因导入的方法中，开发合适的脂质纳米粒(即LNP，Lipid Nanoparticle)包裹核酸，使其靶向至目标细胞，并将特定基因的核酸递送至细胞内的方法逐渐为科学家所使用。<br/>[0003]本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种脂质化合物，其特征在于，所述的化合物具有如下结构：其中，n1和n2各自独立地为0、1、2、3、4、5、6、7、8、9或10；G1、G2各自独立地为C1
‑
C10的亚烷基；R1、R2、R3、R4各自独立地为H、C1
‑
C20的直链或支链烷烃基，或C2
‑
C20的直链或支链烯烃基；G3为C1
‑
C10的亚烷基；或G3为(CH2)
a
‑
O
‑
(CH2)
b
，其中，a、b各自独立地为1、2、3、4、5、6、7、8或9，且a+b为2
‑
10的整数；L1为
‑
(C＝O)O
‑
、
‑
O(C＝O)
‑
、
‑
NH(C＝O)O
‑
、
‑
O(C＝O)NH
‑
、或
‑
O(C＝O)O
‑
；L2为
‑
NH(C＝O)O
‑
或
‑
O(C＝O)NH
‑
。2.根据权利要求1所述的一种脂质化合物，其特征在于，所述的
‑
CH(R1)R2和
‑
CH(R3)R4各自独立地选自下组：自独立地选自下组：3.根据权利要求1所述的一种脂质化合物，其特征在于，所述的
‑
CH(R1)R2和
‑
CH(R3)R4各自独立地选自下组：自独立地选自下组：4.根据权利要求1...

【专利技术属性】
技术研发人员：章雪晴，滕以龙，张斌，郑星，
申请(专利权)人：荣灿生物医药技术上海有限公司，
类型：发明
国别省市：