递送至体内后在肝脏少表达的mRNA药物及其制备方法技术

技术编号:37113455 阅读:25 留言:0更新日期:2023-04-01 05:10
本发明专利技术涉及一种减少递送至体内后在肝脏表达的mRNA药物及其制备方法,包括在目标mRNA的设立双3

【技术实现步骤摘要】
递送至体内后在肝脏少表达的mRNA药物及其制备方法


[0001]本专利技术涉及生物医药
,特别是涉及能够减少mRNA药物递送至体内后在肝脏表达mRNA药物及其制备方法。

技术介绍

[0002]由于新冠病毒的影响,mRNA作为预防和治疗各种疾病的新型治疗剂进入人们视野。信使核糖核酸(messenger RNA,mRNA)是指导合成蛋白质的模板,是把遗传信息从DNA传递到蛋白质的信使。成熟mRNA的主体序列是编码区,在其上游5

端和下游3

端都有非编码区。真核生物mRNA分子两端还有5

端帽子(5

cap)和3

端尾部结构。5

端帽子结构对mRNA的稳定和翻译具有重要作用,它将5

端封闭起来,使其免遭核酸外切酶水解;还作为蛋白合成系统的辨认信号,被帽子结合蛋白(cap binding protein,eIF

4E)识别并结合,促使mRNA与核糖体小亚基结合,进而启动翻译过程。5
...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种递送至体内后在肝脏少表达的mRNA药物,其中,包括有mRNA和药物载体,所述mRNA的3'UTR组件中包括两个相同或者不同的3

UTR的序列,在两个3

UTR的序列的连接之间插入有miR

122结合位点。2.根据权利要求1所述的mRNA药物,其中,所述miR

122结合位点的序列如SEQ ID NO.1所示。3.根据权利要求1所述的mRNA药物,其中,所述3

UTR序列选自人血红蛋白β亚单位的3'UTR序列、AES元件和mtRNR1 3

UTR元件。4.根据权利要求3所述的mRNA药物,其中,所述人血红蛋白β亚单位的3'UTR序列如SEQ ID NO.2所示。5.根据权利要求3所述的mRNA药物,其中,所述AES元件如SEQ ID NO.9所示。6.根据权利要求3所述的mRNA药物,其中,所述mtRNR1元件如SEQ ID NO.13所示。7.根据权利要求1

6任一项所述的mRNA药物,其中,所述3'UTR组件由所述AES元件、所述miR

122结合位点、和所述AES元件构成。8.根据权利要求1

6任一项所述的mRNA药物,其中,所述3'UTR组件由所述AES元件、所述miR

122结合位点、和mtRNR1AES元...

【专利技术属性】
技术研发人员:潘有东钱露薛怡珏朱韧万季赵钊王弈
申请(专利权)人:深圳市新合生物医疗科技有限公司深圳新合睿恩生物医疗科技有限公司
类型:发明
国别省市:

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