一类两亲性树形分子、合成及其在核酸递送方面的应用制造技术

本发明专利技术公开了一类两亲性树形分子、合成及其在核酸递送方面的应用，它具有如以下通式(IV)所示结构。本发明专利技术的化合物可以作为基于病理微环境特异性响应的纳米递送系统，特别是应用在核酸递送药物或制剂中。本发明专利技术的分子在水溶液中具有良好的溶解性，能与核酸药物在水溶液中自组装形成稳定的纳米复合物，并能有效将负载核酸的药物递送至疾病部位，而且能够在相应病理刺激下响应性解组装达到精准释放核酸药物的目的，可使药物大限度释放在病灶部位，是一种新型的纳米递送载体。是一种新型的纳米递送载体。是一种新型的纳米递送载体。是一种新型的纳米递送载体。

A class of amphiphilic dendrimers, synthesis and application in nucleic acid delivery

【技术实现步骤摘要】
一类两亲性树形分子、合成及其在核酸递送方面的应用


[0001]本专利技术属于医学
，具体涉及一类病理响应型的两亲性树形分子及其作为核酸递送系统在药学上的应用。

技术介绍

[0002]基因治疗是指将外源性核酸导入患者体内靶细胞中，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到高效精准治疗目的。基因治疗技术创新和临床试验正在积极开展，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗在各类重大疾病的治疗中具有十分广阔的应用前景，例如恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等。
[0003]基因疗法的核心是核酸类生物大分子药物。常见的核酸药物主要有质粒DNA(plasmid DNA,pDNA)、信使RNA(message RNA,mRNA)、小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)等。其中，DNA可以携带具有特定治疗作用的核苷酸序列，在宿主的靶细胞内转录成mRNA从而翻译成具有明确生物学功能的蛋白质，通过补充体内缺失蛋白或修正异常蛋白等方式治疗疾病；siRNA则作用于靶细胞本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.具有如以下通式(IV)所示结构的化合物，或其药学上可接受的盐；式中，R1为C1‑3烷基、C1‑3烷氧基、卤素或者M为n为2至16的整数；X独立的表示为如下三种结构(I)、(II)或(III)其中，R2、R3、R4、R5或R6分别独立地为C2‑6亚烷基基团；R为羟基、肼基、取代或非取代的氨基、取代或非取代的C1‑6烷氨基或取代或非取代的C1‑6烷氧基；其取代基为卤素、氨基、C1‑4烷氨基、C1‑5烷基、苄基、苯基、羧基、C2‑5酯基、苄酯基、基、
R
11
为氢或者取代或非取代的C1‑6烷基；其取代基为卤素、氨基、羧基、C1‑4烷氨基或C1‑4烷氧基；R
12
为C1‑6烷基、C1‑6烷氧基或C1‑6烷氨基。2.根据权利要求1所述的化合物，或其药学上可接受的盐，其中所述化合物具有如以下通式(V)所示的结构；3.根据权利要求1所述的化合物，或其药学上可接受的盐，其中M为R1为甲基、甲氧基、氟、氯、溴或或者R2、R3、R4、R5或R6分别独立地为C2‑5亚烷基。4.根据权利要求1所述的化合物，或其药学上可接受的盐，其中R为羟基、肼基、氨基、C1‑4烷氧基或取代的C1‑4烷氨基；其取代基为氨基、C1‑4烷氨基、苄基、苯基、羧基、R
11
为取代或非取代的C0‑6烷基；其取代基为卤素、氨基、羧基、C1‑4烷氨基...

【专利技术属性】
技术研发人员：刘潇璇，李运，曾朝旺，陈旺，李颍，
申请(专利权)人：中国药科大学，
类型：发明
国别省市：