包含聚丙烯亚胺的非病毒载体制造技术

本发明专利技术涉及包含聚丙烯亚胺和核酸的非病毒载体和药物组合物及其在人或兽医学中的用途的领域。更确切地说，本发明专利技术涉及用于递送或转染核酸(例如RNA)的包含聚丙烯亚胺的聚合物或共聚物的药物组合物。本文所述的药物组合物特别适用于(核酸)疫苗接种、基于核酸的蛋白质疗法、基于核酸的蛋白质替代疗法、基因编辑、碱基编辑、细胞疗法、免疫疗法、干细胞疗法、再生医学、基因沉默、核酸抑制或蛋白质抑制。核酸抑制或蛋白质抑制。核酸抑制或蛋白质抑制。

Non viral vector containing polyacrylamide

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】包含聚丙烯亚胺的非病毒载体
专利

[0001]本专利技术涉及包含聚丙烯亚胺和核酸的非病毒载体和药物组合物及其在人或兽医学中的用途的领域。更确切地说，本专利技术涉及用于递送或转染核酸(例如RNA)的包含聚丙烯亚胺的聚合物或共聚物的药物组合物。本文所述的药物组合物特别适用于(核酸)疫苗接种、基于核酸的蛋白质疗法、基于核酸的蛋白质替代疗法、基因编辑、碱基编辑、细胞疗法、免疫疗法、干细胞疗法、再生医学、基因沉默、核酸抑制或蛋白质抑制。
[0002]专利技术背景
[0003]多年来，特别是鉴于基因治疗的进步，引入编码一种或多种多肽的外源核酸用于预防和治疗目的一直是生物医学研究的目标。然而，已经证明外源核酸的引入是有用的，更具体地是在基于核酸的疫苗接种、蛋白质疗法、蛋白质替代疗法、基因编辑、碱基编辑、细胞疗法、免疫疗法、干细胞疗法、再生医学、基因沉默、RNA抑制或蛋白质抑制的背景下有用。核酸递送是具有若干应用的有前景的新工具，其可以治疗目前不可治愈的一些疾病，例如遗传病症、癌症疾病和一些视网膜疾病，并且还可以用于疫苗接种目的。核酸递送包括将核酸(例如RNA和本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.药物组合物，其包含：(a)聚丙烯亚胺聚合物(PPI)；以及(b)核酸，并且其特征在于所述PPI的聚合度为约20至1000，优选约100至500，最优选约200至300。2.根据权利要求1所述的药物组合物，其中所述PPI是线性的。3.根据权利要求1或2中任一项所述的药物组合物，其还包含聚乙烯亚胺聚合物(PEI)。4.根据权利要求3所述的药物组合物；其中所述PEI的聚合度为约20至1000，优选约100至500，最优选约200至300。5.根据权利要求3或4中任一项所述的药物组合物，其中所述PEI是线性的。6.根据权利要求1至2中任一项所述的药物组合物，其中所述PPI为PPI/PEI共聚物的形式。7.根据权利要求6所述的药物组合物，其中所述共聚物是无规共聚物。8.根据权利要求6或7中任一项所述的药物组合物，其中所述共聚物的聚合度为约20至1000，优选约100至500，最优选约200至300。9.根据权利要求3至8中任一项所述的药物组合物，其中所述PEI的聚合度与所述PPI的聚合度在约1：1至1：500、优选约1：1至1...

【专利技术属性】
技术研发人员：R，
申请(专利权)人：根特大学，
类型：发明
国别省市：