药物组合物及处置剂制造技术

本发明专利技术的课题在于提供组合有能够抑制乙型肝炎病毒基因表达的人工siRNA和核酸递送优异的脂质的药物组合物及处置剂。根据本发明专利技术，提供一种药物组合物，其含有能够抑制乙型肝炎病毒基因表达的人工siRNA、作为式(1)所示的化合物或其盐的脂质、胆固醇和具有聚乙二醇结构的脂质，其中，人工siRNA包含由下述序列A所示的碱基序列构成的核酸分子，序列A中，P表示特定的连接分子。式(1)中，R2～R

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】药物组合物及处置剂


[0001]本专利技术涉及含有有效地抑制乙型肝炎病毒(HBV)基因表达的核酸分子和脂质的药物组合物及处置剂。

技术介绍

[0002]乙型肝炎病毒与丙型肝炎病毒一起为慢性肝炎的主要原因。在慢性乙型肝炎目前的治疗方法中，有干扰素(IFN)疗法和核酸类似物制剂疗法。IFN疗法的有效率停留在30～40％且伴有强烈的副作用。另一个核酸类似物制剂通过服用使肝炎静默而改善肝功能，但必须长期服用，由于停药在大部分的病例中肝炎会复发。因此，要求开发与目前的治疗方法不同的新的创新性治疗药(非专利文献1、2)。
[0003]非专利文献3中总结了慢性乙型肝炎治疗药可能的作用机制。其中，基于siRNA的全病毒蛋白的翻译抑制可期待将作为HBV病毒的功能完全阻断。
[0004]核酸药物可以将在以往的低分子药物、抗体药物中无法考虑的mRNA、miRNA等分子作为创新药目标，其作为下一代药物被寄予厚望。
[0005]另一方面，由于已开发了能够将核酸递送至细胞的技术，因此核酸药物的开发活跃。作为核酸的递送技术之一，已知有将粒子(脂质体或本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种药物组合物，其含有能够抑制乙型肝炎病毒基因表达的人工siRNA、作为式(1)所示的化合物或其盐的脂质、胆固醇和具有聚乙二醇结构的脂质，其中，人工siRNA包含由下述序列A所示的碱基序列构成的核酸分子，(序列A)5
’‑
CGUCUGUGCCUUCUCAUCUUCAU
‑
P
‑
AUGAAGAUGAGAAGGCACAGACGGG
‑3’
式中，P表示：【化学式1】【化学式2】式中，X表示
‑
NR1‑
或
‑
O
‑
，R1表示氢原子、碳数为6～24的烃基、或R
21
‑
L1‑
R
22
‑
所示的基团，R
21
表示碳数为1～24的烃基，L1表示
‑
O(CO)O
‑
、
‑
O(CO)
‑
、
‑
(CO)O
‑
、
‑
O、或【化学式3】R
22
表示属于二价连接基团的碳数为1～18的烃连接基团，R2和R3分别独立地表示氢原子、碳数为3～24的烃基、或R
31
‑
L2‑
R
32
‑
所示的基团，R
31
表示碳数为1～24的烃基，L2表示
‑
O(CO)O
‑
、
‑
O(CO)
‑
、
‑
(CO)O
‑
、
‑
O、或【化学式4】R
32
表示属于二价连接基团的碳数为1～18的烃连接基团，R4、R5、R6、R7、R8、R9、R
10
、R
11
和R
12
分别独立地表示氢原子或可以被取代的碳数为1～18的烷基，R4和R5、R
10
和R5、R5和R
12
、R4和R6、R5和R6、R6和R7、R6和R
10
、R
12
和R7、以及R7和R8中的任一组以上可相互连接形成可含有O原子的4～7元环，可以被取代的碳数为1～18的烷基上的取代基为羟基、羧基、
‑
NR
45
R
46
所...

【专利技术属性】
技术研发人员：惠口豊，野吕正树，金海俊，井本淳一，
申请(专利权)人：株式会社博纳克，
类型：发明
国别省市：