【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗神经变性障碍的CuPTSM
[0001]本申请要求2019年7月25日提交的美国临时申请第62878581号的优先权。本申请的全部内容通过引用并入本文。
技术介绍
[0002]神经变性疾病是年龄依赖性病症,其变得越来越普遍,部分归因于老年人群的增加(Heemels,Nature(2016)539:179)。
[0003]例如,肌萎缩性侧索硬化症(ALS),也称为运动神经元病、卢伽雷氏症(Lou Gehrig
’
s disease),或夏科氏病(Charcot
’
s disease),估计在任何给定时间影响30000美国人和全球超过400000人。每年约有5000美国人被诊断患有ALS。该疾病导致运动神经元的持续死亡,导致进行性麻痹,在平均一至五年内杀死其受害者。大多数被诊断患有ALS的人在他们的首次出现疾病征兆之后存活3
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5年。约10%的ALS患者存活至少10年。疾病进展的可变速率使得预后难以预测,并且疗法的开发具有挑战性。
[0004]仅有两种 ...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.CuPTSM,其用于在有需要的受试者中治疗神经变性疾病。2.如权利要求1所述的用途,其中所述神经变性疾病是肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、额颞叶痴呆症(FTD)、帕金森氏症、亨廷顿舞蹈症和阿尔茨海默症。3.如权利要求1或2所述的用途,其中所述神经变性疾病是ALS。4.如权利要求3所述的用途,其中所述ALS是家族性或散发性的。5.如权利要求1
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4中任一项所述的用途,其中所述有需要的受试者是未经治疗的。6.如权利要求1
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4中任一项所述的用途,其中所述有需要的受试者先前已经接受ALS治疗。7.如权利要求1所述的用途,其中所述CuPTSM的治疗有效剂量为0.01mg/kg/天
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12mg/kg/天。8.如权利要求1
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7中任一项所述的用途,其中所述有需要的受试者是人,并且所述人具有与ALS相关的基因突变。9.如权利要求8所述的用途,其中所述与ALS相关的基因突变包括SOD1基因中的突变。10.如权利要求1
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9中任一项所述的用途,其中所述CuPTSM...
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