脂质纳米粒子制造技术

本发明专利技术的课题在于提供一种内含有基因组编辑所需的核酸等，能够通过使用流道而进行的醇稀释法制造，且基因组编辑效率优异的脂质纳米粒子。本发明专利技术为一种脂质纳米粒子，其含有脂质成分、DNA核酸酶、向导RNA、单链寡核苷酸，所述脂质成分含有pH敏感性阳离子型脂质、中性磷脂、聚亚烷基二醇修饰脂质，所述pH敏感性阳离子型脂质相对于构成脂质纳米粒子的总脂质量的比例为30摩尔％～50摩尔％，所述中性磷脂相对于构成脂质纳米粒子的总脂质量的比例为20摩尔％～50摩尔％，所述聚亚烷基二醇修饰脂质相对于构成脂质纳米粒子的总脂质量的比例为1摩尔％～4摩尔％。摩尔％～4摩尔％。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】脂质纳米粒子


[0001]本专利技术涉及一种脂质纳米粒子，该脂质纳米粒子能够用作用于通过CRISPR系统进行的基因组编辑的RNA
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蛋白质复合物(ribonucleoprotein，RNP)的载体。本申请基于2019年5月30日在日本提交的特愿2019
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101203号专利申请主张优先权，并将其内容引用在本申请中。

技术介绍

[0002]基因组编辑技术是可以向作为所需的任意的基因组DNA区域选择性地导入变异或插入包含基因的任意的DNA序列的生物技术。基因组编辑技术有望实现对于遗传性疾病、感染等各种顽固性疾病的根治，因此人们期待将基因组编辑技术应用于医药。其中，第三代基因组编辑技术CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)/Cas9(CRISPR
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associated proteins 9)系统的基因敲除效率优异且设计简便，因此是目前最受关注的技术。本系统作为由具有DNA双链切断(double
‑本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种脂质纳米粒子，所述脂质纳米粒子含有脂质成分、DNA核酸酶、向导RNA、单链寡核苷酸，所述脂质成分含有下述通式(I)表示的pH敏感性阳离子型脂质、中性磷脂、聚亚烷基二醇修饰脂质，[化学式1](R1)(R2)C(OH)
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(CH2)a
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(O
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CO)b
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X
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(I)式(I)中，a表示3～5的整数；b表示0或1；R1和R2分别独立地表示下述通式(A)表示的基团，[化学式2]CH3‑
(CH2)q
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(CH＝CH)r
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(CH2)s
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(CH＝CH)t
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(CH2)u
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(CO
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O)c
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(CH2)v
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(A)式(A)中，q表示1～9的整数；r表示0或1；s表示1～3的整数；t表示0或1；u表示1～8的整数；c表示0或1；v表示4～12的整数；q+2r+s+2t+u+c+v为19以上的整数，但在b和c同时为0的情况下，则如下情况除外：q为3～5的整数，r及t为1，s为1，且u+v为6～10的整数；X表示下述通式(B)表示的基团或5～7元非芳香族杂环基，其中，该基团通过碳原子键合于(O
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CO)b
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，该环的1个或2个氢原子可以被C1‑4烷基或C2‑4烯基取代，[化学式3]
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(CH2)d
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N(R3)(R4)
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(B)式(B)中，d表示0～3的整数；R3和R4分别独立地表示C1‑4烷基或C2‑4烯基，其中，该C1‑4烷基或C2‑4烯基的1个或2个氢原子可以被苯基取代，但R3和R4也可以彼此键合而形成5～7元非芳香族杂环，其中，该环的1个或2个氢原子可以被C1‑4烷基或C2‑4烯基取代，所述pH敏感性阳离子型脂质相对于构成脂质纳米粒子的总脂质量的比例为30摩尔％～50摩尔％，所述中性磷脂相对于构成脂质纳米粒子的总脂质量的比例为20摩尔％～50摩尔％，所述聚亚烷基二醇修饰脂质相对于构成脂质纳米粒子的总脂质量的比例为1摩尔％～4摩尔％。2.根据权利要求1所述的脂质纳米粒子，其中，所述中性磷脂为具有碳原子数12～24的饱和或不饱...

【专利技术属性】
技术研发人员：佐藤悠介，原岛秀吉，渡庆次学，真荣城正寿，
申请(专利权)人：国立大学法人北海道大学，
类型：发明
国别省市：