脂肪性肝病的治疗制造技术

本发明专利技术涉及一种在有需要的受试者中治疗脂肪性肝病的方法，该方法包括向该受试者施用治疗有效量的具有式(I)的化合物5'

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】脂肪性肝病的治疗
[0001]相关申请的交叉引用
[0002]本申请要求于2019年1月8日提交的美国临时申请号62/789,874的权益。

技术介绍

[0003]酒精性脂肪性肝病和非酒精性脂肪性肝病(也称作肝性脂肪变性)是一种当脂质在肝细胞内累积时发生的普遍肝病症。脂质累积会造成细胞损伤、使肝脏对进一步损伤敏化、并且损害肝微血管循环。脂肪性肝病的病因与过量饮酒、代谢障碍、饮食状况、暴露于某些化学品和药物、以及妊娠并发症(例如，先兆子痫)有关。
[0004]脂肪性肝病是全球范围内的重大卫生负担。非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)在群体中的患病率在15％至37％之间，并被认为是全球范围内最常见的肝病。此外，还据信有多达3％至10％的肥胖儿童受NAFLD影响。NAFLD可以进展为更严重的肝病，如非酒精性脂肪性肝炎(NASH)，这是一种以肝炎和肝损伤为特征的病症，并且通常伴有肝纤维化或肝硬化(其可进一步导致终末期肝病和原发性肝癌)。NASH在普通群体中的患病率为3％至10％。
[0005]目前，没有批准用于NAFLD和NASH的治疗。通常，当前疗本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种在有需要的受试者中治疗脂肪性肝病的方法，该方法包括向该受试者施用治疗有效量的由式(I)表示的化合物：5
’‑
N1N2N3N4N5N6‑
N7N8‑
dC
m
‑
dG
c
‑
N
11
N
12
N
13
N
14
N
15
N
16
‑
N
17
N
18
‑3’ꢀꢀ
(I)或其药学上可接受的盐其中，N1至N6和N
11
至N
16
各自独立地为2
’‑
脱氧核糖核苷；N7、N8、N
17
、和N
18
各自独立地为核糖核苷；dC
m
为具有以下结构式的5
‑
甲基
‑
胞嘧啶2
’‑
脱氧核苷：dG
c
为具有以下结构式的7
‑
脱氮杂
‑
鸟嘌呤2
’‑
脱氧核苷：并且任意两个相邻的核糖核苷是通过磷酸二酯接头或硫代磷酸酯接头来共价连接的。2.如权利要求1所述的方法，其中该N7为由以下结构式表示的鸟嘌呤2
’‑
甲氧基
‑
核苷：3.如权利要求1或权利要求2所述的方法，其中N8为由以下结构式表示的尿嘧啶2
’‑
甲氧基
‑
核苷：
4.如权利要求1
‑
3中任一项所述的方法，其中，N
17
为鸟嘌呤2
’‑
甲氧基
‑
核苷。5.如权利要求1
‑
4中任一项所述的方法，其中，N
18
为尿嘧啶2
’‑
甲氧基
‑
核苷。6.如权利要求1所述的方法，其中N7为鸟嘌呤2
’‑
甲氧基
‑
核苷，N8为尿嘧啶2
’‑
甲氧基
‑
核苷，N
17
为鸟嘌呤2
’‑
甲氧基
‑
核苷，并且N
18
为尿嘧啶2
’‑
甲氧基
‑
核苷。7.如权利要求1
‑
6中任一项所述的方法，其中N1为胞嘧啶2
’‑
脱氧核苷，N2为胸腺嘧啶2
’‑
脱氧核苷，N3为腺嘌呤2
’‑
脱氧核苷，N4为胸腺嘧啶2
’‑
脱氧核苷，N5为胞嘧啶2
’‑
脱氧核苷，并且N6为胸腺嘧啶2
’‑
脱氧核苷。8.如权利要求1
‑
7中任一项所述的方法，其中N
11
为胸腺嘧啶2
’‑
脱氧核苷，N
12
为胸腺嘧啶2
’‑
脱氧核苷，N
13
为胞嘧啶2
’‑
脱氧核苷，N
14
为胸腺嘧啶2
’‑
脱氧核苷，N
15
为胞嘧啶2
’‑
脱氧核苷，并且N
16
为胸腺嘧啶2
’‑
脱氧核苷。9.如权利要求1所述的方法，其中具有式(I)的寡核苷酸由以下结构式表示：5
’‑
dC
‑
dT
‑
dA
‑
dT
‑
dC
‑
dT
‑
(G
‑
Rib2Me)
‑
(U
‑
Rib2Me)
‑
dC
m
‑
dG
c
‑
dT
‑
dT
‑
dC
‑
dT
‑
dC
‑
dT
‑
(G
‑
Rib2Me)
‑
(U
‑
Rib2Me)
‑3’ꢀꢀꢀ
(II)或其药学上可接受的盐。10.如权利要求1所述的方法，其中具有式(I)的寡核苷酸由以下结构式表示：5
’‑
dC
‑
Sp
‑
dT
‑
Sp
‑
dA
‑
Sp
‑
dT
‑
Sp
‑
...

【专利技术属性】
技术研发人员：S，
申请(专利权)人：阿伏伽德罗开发公司，
类型：发明
国别省市：