用于调控Tau蛋白的方法和组合物技术

本公开是在用于阿尔茨海默氏病的诊断和治疗领域。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于调控Tau蛋白的方法和组合物相关申请的交叉引用本申请要求2018年10月2日提交的美国临时申请号62/740,162的权益，其公开内容通过引用以其整体并入本文。
本公开是在用于调控Tau表达的组合物和方法的领域，其包括用于治疗和/或预防tau蛋白病，诸如阿尔茨海默氏病。
技术介绍
已经在许多病况中牵涉到tau蛋白(可以在神经原纤维缠结(neurofibrillarytangle)(NFT)中积累的微管相关蛋白(也称为MAPT))的异常水平和/或聚集，统称为tau蛋白病。这些病况包括阿尔茨海默氏病(AD)、额颞痴呆(Frontotermporaldementia)(FTD，参见Benussietal.(2015)FrontAgingNeurosci.7:171))、进行性核上性麻痹(ProgressiveSupranuclearPalsy)(PSP)、顽固性遗传性癫痫症(intractablegeneticepilepsies)(例如Dravet综合征,参见Gheyaraetal.(2014)AnnNeurol76:443-4本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.组合物，其包含抑制MAPT表达的两种或更多种人工锌指蛋白转录因子(artificialzinc finger protein transcription factor)(ZFP-TF)。/n

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20181002 US 62/740,1621.组合物，其包含抑制MAPT表达的两种或更多种人工锌指蛋白转录因子(artificialzincfingerproteintranscriptionfactor)(ZFP-TF)。


2.权利要求1的组合物，其中所述组合物包含两种ZFP-TF。


3.权利要求1或权利要求2的组合物，其中所述两种ZFP-TF包含与57890或57930组合的称为65918的ZFP。


4.权利要求3的组合物，其中所述两种ZFP-TF包含称为65918和57890的ZFP。


5.权利要求1至4中任一项的组合物，其中所述两种或更多种ZFP-TF由一种或多种病毒载体携带的多核苷酸编码。


6.权利要求5的组合物，其中所述一种或多种病毒载体是AAV载体。


7.权利要求6的组合物，其中一种AAV载体包含编码所述两种或更多种ZFP-TF的多核苷酸。


8.权利要求7的组合物，其中所述AAV载体是AAV9载体。


9.权利要求5至8中任一项的组合物，其中所述一种或多种病毒载体或AAV载体包含CMV或突触蛋白(SYN)启动子。


10.一种或多种根据权利要求1至9中任一项的组合物用于在需要其的受试者中预防和/或治疗tau蛋白病的用途。


11.权利要求10的用途，其中所述组合物预防和/或治疗以下：阿尔茨海默氏病(AD)、额颞叶痴...

【专利技术属性】
技术研发人员：BE赖利，B蔡特勒，
申请(专利权)人：桑格摩生物治疗股份有限公司，
类型：发明
国别省市：美国;US