坎格列净在制备治疗结节性硬化症介导的疾病的药物中的用途制造技术

本发明专利技术公开了坎格列净在制备治疗结节性硬化症介导的疾病的药物中的用途，坎格列净能够选择性靶向TSC突变细胞，并显著影响TSC突变细胞活力，促进TSC突变细胞凋亡。促进TSC突变细胞凋亡。促进TSC突变细胞凋亡。

【技术实现步骤摘要】
坎格列净在制备治疗结节性硬化症介导的疾病的药物中的用途


[0001]本专利技术涉及结节性硬化症介导的疾病的治疗和预防领域，属于结节性硬化症治疗及相关药物领域。

技术介绍

[0002]结节性硬化症(TSC)又称Boumeville病，是一种多系统遗传性疾病，为常染色体显性疾病，全球发病率为1/6000
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10000。据估计，全世界有100多万人受到影响。结节性硬化症发病机制主要为抑癌基因TSC1和/或TSC2的突变，这两种基因任一种中的突变都会导致结节性硬化症的临床表现，即两个基因TSC1和TSC2的突变与TSC的发展有因果关系。TSC2/TSC1所编码的蛋白错构瘤蛋白(hamartin)和结节蛋白(tuberin)会调控mTOR(mammalian target of rapamycin)信号通路的表达。哺乳动物的雷帕霉素靶(mammalian target of rapamycin，mTOR)是一种非典型丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶，可整合细胞外信号，磷酸化下游靶蛋白核糖体p70S6激酶，如S6K1及4E/>‑
BP本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.坎格列净用于制备药物的用途，其特征在于，所述用途选自治疗结节性硬化症介导的疾病，诱导结节性硬化症介导的疾病退化，治疗与结节性硬化症介导的疾病相关的症状，治疗结节性硬化症介导的疾病相关的疾病，和/或抑制或控制结节性硬化症介导的疾病。2.如权利要求1所述的用途，其特征在于，坎格列净使用浓度为0
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100000nM。3.药物组合物，其特征在于，包含坎格列净与至少一种药学上可接受的...

【专利技术属性】
技术研发人员：薛斌，叶娟，曹鹏，吴菁，
申请(专利权)人：南京医科大学附属逸夫医院，
类型：发明
国别省市：