向人脂肪细胞靶向递送治疗剂制造技术

公开了涉及对产热调节进行调控的组合物和方法。所述组合物和方法可用于治疗诸如肥胖症或心血管代谢紊乱(例如2型糖尿病、NAFLD和NASH)的疾病或病症。所述组合物包括靶向脂肪细胞的组合物，所述靶向脂肪细胞的组合物包含：能够对产热调节进行调控的治疗剂；促进细胞摄取并将治疗剂递送至所靶向的脂肪细胞的靶向元件；以及含有鞘磷脂、DMPC和胆固醇的脂质体颗粒，其中，所述脂质体颗粒增强治疗剂的细胞内渗透并保护治疗剂免于降解。细胞内渗透并保护治疗剂免于降解。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】向人脂肪细胞靶向递送治疗剂
[0001]相关申请的交叉引用
[0002]本申请要求2018年7月2日提交的美国临时专利申请No.62/693,025和2019年2月25日提交的美国临时专利申请No.62/810,141的优先权权益，以引用的方式将其全部内容整体并入本文。
[0003]专利技术背景
I.

[0004]本专利技术总体上涉及包含治疗剂(诸如微RNA类似物的寡核苷酸治疗剂、小分子、肽、拟肽、营养品或基因编辑系统)的组合物，以及将此类治疗剂递送至脂肪细胞用于治疗人类肥胖症和相关的心血管代谢紊乱的方法，所述心血管代谢紊乱包括2型糖尿病、非酒精性脂肪肝疾病(NAFLD)和非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。
II.
技术介绍

[0005]肥胖症和超重是日益严重的全球健康问题。肥胖症是能量摄入和消耗之间长期不平衡的结果。这导致脂肪细胞中储存了甘油三酯形式的多余能量，通常表现为肥大(细胞大小增加)和增生(细胞数量或脂肪形成增加)。近期肥胖症的恶化是由于过度摄入富含饱和脂肪和糖的高能量食物以及体育活动减少造成的。
[0006本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种靶向脂肪细胞的组合物，所述组合物包含：(a)能够对脂质氧化和/或产热调节进行调控的治疗剂；(b)促进细胞摄取并将所述治疗剂递送至所靶向的脂肪细胞的靶向元件；以及(c)含有鞘磷脂、DMPC和胆固醇的脂质体颗粒，其中，所述脂质体颗粒增强所述治疗剂的细胞内渗透并保护所述治疗剂免于降解。2.根据权利要求1所述的组合物，其中，鞘磷脂按重量计占所述脂质体颗粒的30
‑
50％，DMPC按重量计占所述脂质体颗粒的30
‑
50％，胆固醇按重量计占所述脂质体颗粒的10
‑
30％。3.根据权利要求1或2所述的组合物，其中，鞘磷脂按重量计占所述脂质体颗粒的40％，DMPC按重量计占所述脂质体颗粒的40％，胆固醇按重量计占所述脂质体颗粒的20％。4.根据权利要求1
‑
3中任一项所述的组合物，其中，所述脂质体的峰值平均直径在约135nm至150nm之间，或多分散指数小于约0.035。5.根据权利要求1
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4中任一项所述的组合物，其中，所述治疗剂包括长度为7至14个核苷酸的RNA寡核苷酸。6.根据权利要求1
‑
5中任一项所述的组合物，其中，所述治疗剂包括miR
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22antagomir、miR
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515agomir、二硝基苯酚、氯硝柳胺、β3肾上腺素能受体激动剂、拟甲状腺素剂、PPARα激动剂、PPARγ激动剂、视黄酸、海沙瑞林、血小板反应蛋白
‑
1(TSP
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1)、抗增殖蛋白(PHB)、多酚、白藜芦醇、姜黄素、辣椒素类物质、异黄酮或基因编辑系统的组分。7.根据权利要求1
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6中任一项所述的组合物，其中，所述靶向元件是与所述治疗剂连接的脂质。8.根据权利要求7所述的组合物，其中，所述脂质包括癸酸、月桂酸、棕榈酸、硬脂酸、油酸、油酰甘氨酸、山嵛酸、十六烷酸、三十二碳六烯酸、二十二碳六烯酸或胆固醇。9.根据权利要求7或8所述的组合物，其中，所述脂质是通过脂肪酸转位酶(FAT/CD36/SCARB3)天然转运的脂肪酸。10.根据权利要求5
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9中任一项所述的组合物，其中，所述治疗剂被包封在所述脂质体的内部。11.根据权利要求5
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【专利技术属性】
技术研发人员：马克，
申请(专利权)人：艾珀特玛治疗公司，
类型：发明
国别省市：