重组腺相关病毒颗粒及其应用制造技术

本发明专利技术涉及基因工程领域，具体而言，涉及一种重组腺相关病毒颗粒及其应用。重组腺相关病毒颗粒包含变异的AAV6衣壳蛋白，该变异的6型腺相关病毒衣壳蛋白，其中相对于相应野生型AAV6衣壳蛋白，所述变异的AAV6衣壳蛋白中插入有氨基酸片段QTTDKYK，插入位点介于野生型AAV6衣壳蛋白的第588和589位氨基酸之间。该重组腺相关病毒颗粒具有更强的感染能力，因而可以在更低的使用剂量下达到与常用剂量基本相同的感染效果，从而能有效降低在转导过程中对宿主细胞的损伤。

【技术实现步骤摘要】
重组腺相关病毒颗粒及其应用
本专利技术涉及基因工程领域，具体而言，涉及一种重组腺相关病毒颗粒及其应用。
技术介绍
利用转基因疾病模型进行人类疾病的研究由来已久，合适的转基因动物疾病模型不仅仅为疾病发病机理的研究提供重要的基础理论依据，而且避免了人体实验的造成的风险和伦理问题。转基因动物疾病模型的构建促进了人类对基因功能的了解和研究，同时促进了临床经验的积累和相应罕见病的药物开发。转基因小鼠的构建一般策略是利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，此方法非常便利，但是依赖于价格高昂、操作精细的显微注射设备及受过训练经验丰富的操作人员。目前关于通过腺相关病毒感染受精卵的相关研究非常有限，根据现有的文献报道显示，重组的腺相关病毒作为载体感染小鼠植入前胚胎制备转基因小鼠的方法比传统通过显微注射技术的方法优势在于操作简便，效率更高，在宿主组织里能达到高水平的基因表达，除此之外，已被证实其在应用于人的基因治疗方面有相对更低的基因毒性。腺相关病毒（adeno-associatedvirus,AAV）是一类微小、无被膜及具有二十面体结构的病毒，它本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.变异的AAV6衣壳蛋白，其特征在于，相对于相应野生型AAV6衣壳蛋白，所述变异的AAV6衣壳蛋白中插入有氨基酸片段QTTDKYK，插入位点介于野生型AAV6衣壳蛋白的第588和589位氨基酸之间。/n

【技术特征摘要】
1.变异的AAV6衣壳蛋白，其特征在于，相对于相应野生型AAV6衣壳蛋白，所述变异的AAV6衣壳蛋白中插入有氨基酸片段QTTDKYK，插入位点介于野生型AAV6衣壳蛋白的第588和589位氨基酸之间。


2.重组腺相关病毒颗粒，其特征在于，包含权利要求1所述的变异的AAV6衣壳蛋白。


3.根据权利要求2所述的重组腺相关病毒颗粒，其特征在于，所述重组腺相关病毒颗粒的基因组中包含编码目的基因产物的核苷酸序列的异源核酸。


4.根据权利要求3所述的重组腺相关病毒颗粒，其特征在于，所述目的基因产物为干扰RNA或适配体。


5.根据权利要求3所述的重组腺相关病毒颗粒，其特征在于，所述目的基因产物为多肽。


6.腺相关病毒载体系统，其特征在于，包含一种或多种载体，其中至少一种载体中包含用于编码权利要求1所述变异的AAV6衣壳蛋白的核酸片段。


7.根据权利要求6所述的腺相关病毒载体系统，其特征在于，至少一种载体包含二型腺相关病毒的rep基因片段。

【专利技术属性】
技术研发人员：杨兴林，贾国栋，杨佳丽，李琴，夏清梅，
申请(专利权)人：和元生物技术上海股份有限公司，
类型：发明
国别省市：上海;31