【技术实现步骤摘要】
用于治疗肌营养不良症的改良的外显子跳跃组合物相关申请本申请是中国专利申请号为201380073536.X，申请日为2013年12月20日，进入中国日期为2015年08月20日，专利技术名称为“用于治疗肌营养不良症的改良的外显子跳跃组合物”的分案申请。专利
本专利技术涉及适于促进人类肌营养不良蛋白基因中外显子跳跃的新型反义化合物和组合物。利用适合用于本专利技术方法的反义组合物，本专利技术也提供了诱导外显子跳跃的方法。专利技术背景反义技术是一项正在开发之中的技术，其利用一系列的化学物质在多种不同水平上(转录、剪接、稳定、翻译)影响基因表达。该研究大多聚焦于使用反义化合物纠正或补偿各种不同疾病中异常或与疾病有关的基因。反义分子能够特异性地抑制基因表达，因此，关于寡聚核苷酸作为基因表达调节物的许多研究聚焦于抑制靶基因的表达或抑制顺式作用元件的功能。这些反义寡核苷酸典型地作用于RNA，无论是正义链(如mRNA)或反义链如一些病毒RNA靶标。为了获得负调节特定基因的预期效果，通常这些核苷酸既促进靶mRNA的降解、阻断...
【技术保护点】
1.一种分离的长度为20～50个核苷酸的反义寡核苷酸，所述反义寡核苷酸包含至少20个连续核苷酸，所述连续核苷酸与被命名作为退火点H53A(+33+60)的肌营养不良基因的外显子53靶区域互补，其中所述反义寡核苷酸特异性地与肌营养不良基因的外显子53靶区域杂交并诱导外显子53跳跃。/n
【技术特征摘要】 【专利技术属性】
20121220 US 61/739,9681.一种分离的长度为20～50个核苷酸的反义寡核苷酸，所述反义寡核苷酸包含至少20个连续核苷酸，所述连续核苷酸与被命名作为退火点H53A(+33+60)的肌营养不良基因的外显子53靶区域互补，其中所述反义寡核苷酸特异性地与肌营养不良基因的外显子53靶区域杂交并诱导外显子53跳跃。
2.权利要求1所述的反义寡核苷酸，包含SEQIDNO:1所示的核苷酸序列，其中胸腺嘧啶任选为尿嘧啶。
3.权利要求1所述的反义寡核苷酸，由SEQIDNO:1所示的核苷酸序列组成。
4.权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述寡核苷酸不活化RNA酶H。
5.权利要求1所述的寡核苷酸，包含一个非天然的骨架。
6.权利要求1所述的寡核苷酸，其中寡核苷酸骨架的糖基为非天然基团所取代。
7.权利要求6所述的寡核苷酸，其中所述非天然基团为吗啉代。
8.权利要求1所述的寡核苷酸，其中寡核苷酸骨架的核苷酸间键合为非天然核苷酸间键合所取代。
9.权利要求8所述的寡核苷酸，其中所述非天然核苷酸间键合为修饰的磷酸酯。
10.权利要求1所述的寡核苷酸，其中寡核苷酸骨架的糖基为非天然基团所取代并且寡核苷酸骨架的核苷酸间键合为非天然核苷酸间键合所取代。
11.权利要求10所述的寡核苷酸，其中所述非天然基团为吗啉代并且所述非天然核苷酸间键合为修饰的磷酸酯。
12.权利要求11所述的寡核苷酸，其中所述修饰的磷酸酯为甲基膦酸酯、甲基磷硫酰、磷酰吗啉酯(phosphoromorpholidates)、磷酰哌嗪酯(phosphoropiperazidates)、或磷酰胺酯。
技术研发人员：理查德·K·贝斯特威克，黛安·伊丽莎白·弗兰克，
申请(专利权)人：萨雷普塔医疗公司，
类型：发明
国别省市：美国;US
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