远志皂苷F在制备预防和治疗亨廷顿病药物中的应用制造技术

本发明专利技术属于医药技术领域，具体为远志皂苷F在制备预防和治疗亨廷顿病药物中的应用。本发明专利技术研究结果表明，远志皂苷F对外源性poly‑Q有降解作用，对HD家系来源不同CAG数的病人成纤维细胞中内源性亨廷顿蛋白聚集体都有降解作用，对HD家系来源的HD病人iPS定向分化的神经元中内源性的亨廷顿蛋白也有降解作用；而对HD家系正常人成纤维细胞中内源性亨廷顿蛋白无影响；对HD家系来源正常人iPS定向分化的神经元中内源性的亨廷顿蛋白无影响。并且证明远志皂苷F对HD家系来源的成纤维细胞和iPS分化的神经元均有增强自噬的作用。表明远志皂苷F可以用于制备治疗和预防亨廷顿病的药物。

【技术实现步骤摘要】
远志皂苷F在制备预防和治疗亨廷顿病药物中的应用
本专利技术属于医药
，具体涉及已知药物的单体新的医疗用途，尤其涉及中药远志的单体---远志皂苷F在制备预防和治疗亨廷顿病药物中的应用。
技术介绍
亨廷顿病（Huntington’sdisease，HD）是由4号染色体上的IT15基因发生突变，使CAG重复序列多聚谷氨酰胺（poly-Q）异常扩增导致编码出异常的突变亨廷顿蛋白(mutantHuntingtin,mHTT）聚集体的一种单基因神经退行性疾病，目前没有有效的治疗方法[1-3]。HD病人会出现无法控制的舞蹈样动作和认知功能减退，以及抑郁、焦虑、痴呆等精神障碍，最终生活不能自理、出现吞咽和呼吸困难，直至死亡[4]。HD发病年龄可以变化，但疾病的进展是不可避免的，患者通常在发病后15至20年内死亡[5]。突变亨廷顿蛋白和进入细胞核内的亨廷顿蛋白即核内包涵体（INIB）会选择性的使纹状体中的GABA（γ-氨基丁酸）能神经元死亡，导致相应的神经系统功能紊乱，出现严重的不受控制的运动[6]。目前有很多关于poly-Q疾病发病机制的假设，这本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.远志皂苷F在制备预防和治疗亨廷顿病和其它神经退行性疾病的药物中的应用。/n

【技术特征摘要】
1.远志皂苷F在制备预防和治疗亨廷顿病和其它神经退行性疾病的药物中的应用。


2.根据权利要求1所述的应用，所述远志皂苷F具有降解亨廷顿病人成纤维细胞内异常的突变亨廷顿蛋白聚集体的作用。


3.根据权利要求1所述的应用，所述远志皂苷F具有降解亨廷顿病人成纤维细胞进入细胞核内的突变亨廷顿蛋白的作用。


4.根据权利要求2或3所述的应用...

【专利技术属性】
技术研发人员：马丽香，赛音贺西格，杨炜圻，陈鑫宇，
申请(专利权)人：复旦大学，
类型：发明
国别省市：上海;31