【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗肌营养不良症的艾得奈生给药方案相关申请的交叉引用本申请要求于2017年11月6日提交的美国临时专利申请第62/581,981号的优先权和权益，所述美国临时专利申请的内容通过引用整体并入本文。
本专利技术涉及肌营养不良症领域，具体地用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchennemusculardystrophy，DMD)的方法，具体地用于用艾得奈生(edasalonexent)(一种脂肪酸水杨酸盐缀合物)治疗DMD的给药方案。
技术介绍
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的、严重的、威胁生命的具有X连锁隐性遗传的神经肌肉退行性疾病。由肌营养不良蛋白基因的突变引起的DMD的特征在于不存在或几乎不存在功能性肌营养不良蛋白，从而导致骨骼肌功能从幼儿时期逐步恶化。尽管护理标准有所改善，如使用糖皮质激素，但DMD仍然是一种最终致命的疾病，患者通常在三十岁死于呼吸衰竭或心力衰竭。DMD中缺少功能性肌营养不良蛋白会使肌纤维易受机械应力、肌肉损伤、肌细胞发炎和肌肉组织再生能力下降的影响。NF-κB是在DMD中活化...
【技术保护点】
1.一种治疗有需要的受试者的肌营养不良症的方法，所述方法包括向所述受试者施用具有式I结构的化合物/n
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20171106 US 62/581,9811.一种治疗有需要的受试者的肌营养不良症的方法，所述方法包括向所述受试者施用具有式I结构的化合物
或其药学上可接受的盐的给药方案，所述给药方案有效地使所述受试者中所述化合物的阈值血浆浓度在24小时时段内达到至少约20ng/ml，持续至少12小时。
2.根据权利要求1所述的方法，其中所述阈值血浆浓度为约20ng/ml到约200ng/ml。
3.根据权利要求1或2所述的方法，其中在24小时时段内，所述化合物处于或高于所述阈值浓度持续至少约13小时、约14小时、约15小时、约16小时、约17小时、约18小时、约19小时、约20小时、约21小时、约22小时、约23小时或约24小时。
4.根据权利要求1到3中任一权利要求所述的方法，其中所述给药方案包括每天一个剂量、两个剂量或三个剂量的所述化合物。
5.根据权利要求4所述的方法，其中每个剂量包括约25mg/kg到约100mg/kg的所述化合物。
6.根据权利要求1到5中任一权利要求所述的方法，其中每日总剂量包括约100mg/kg到约200mg/kg或约100mg/kg到约150mg/kg。
7.根据权利要求6所述的方法，其中所述每日总剂量包括约133mg/kg。
8.根据权利要求6所述的方法，其中所述每日总剂量包括约100mg/kg。
9.根据权利要求6所述的方法，其中所述每日总剂量包括约90mg/kg到约110mg/kg。
10.根据权利要求6所述的方法，其中所述每日总剂量包括100mg/kg±5％、100mg/kg±10％、100mg/kg±15％或100mg/kg±20％。
11.根据权利要求1到10中任一权利要求所述的方法，其中所述给药方案包括每天三个剂量。
12.根据权利要求11所述的方法，其中所述三个剂量包括等量的所述化合物。
13.根据权利要求11或12所述的方法，其中每个剂量包括约25mg/kg到约50mg/kg的所述化合物。
14.根据权利要求11或12所述的方法，其中每个剂量包括约20mg/kg到约40mg/kg。
15.根据权利要求12到14中任一权利要求所述的方法，其中每个剂量包括约33mg/kg的所述化合物。
16.根据权利要求11、13或14所述的方法，其中第一剂量和第二剂量包括小于第三剂量的量的所述化合物。
17.根据权利要求11到15中任一权利要求所述的方法，其中所述三个剂量相等并且以含有250mg或100mg所述式I化合物的剂型施用。
18.根据权利要求17所述的方法，其中所述三个剂量等于100mg/kg±5％、100mg/kg±10％、100mg/kg±15％或100mg/kg±20...
【专利技术属性】
技术研发人员：安德鲁·J·尼克尔斯，迈克尔·珀尔曼，
申请(专利权)人：凯特贝希制药公司，
类型：发明
国别省市：美国;US
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