用于治疗戈谢病的组合物和方法技术

本发明专利技术描述了用于治疗戈谢病的方法和组合物。

Compositions and methods for the treatment of Gaucher's disease

The present invention describes methods and compositions for the treatment of Gaucher's disease.

【技术实现步骤摘要】
用于治疗戈谢病的组合物和方法本申请是申请日为2010年7月28日、专利技术名称为“用于治疗戈谢病的组合物和方法”的专利技术专利申请No.201080042877.7的分案申请。相关申请案的交叉引用本申请要求2009年7月28日提交的美国第61/229,195号、2010年2月10日提交的美国第61/303,044号、2010年3月25日提交的美国第61/317,513号、2010年5月11日提交的美国第61/333,372号和2010年6月28日提交的美国第61/359,338号的优先权。上述申请的内容全部以引用的方式并入本文。背景戈谢病(Gaucherdisease)为以溶酶体酶、葡糖脑苷脂酶(GCB)缺乏为特征的常染色体隐性溶酶体贮积病。GCB使在白细胞和红细胞的膜中的鞘糖脂降解之后形成的糖脂葡糖脑苷脂水解。该酶的缺乏导致葡糖脑苷脂在位于戈谢病患者的肝、脾和骨髓中的巨噬细胞的溶酶体中大量积聚。这些分子的积聚引起多种临床表现，包括脾肿大、肝肿大、骨骼病症、血小板减少和贫血。(Beutler等，Gaucherdisease；在TheMetabolicandMolecularBaseso本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.第二葡糖脑苷脂酶在制备用于治疗当前正接受或先前已接受葡糖脑苷脂酶替代疗法的患有戈谢病的受试者的药物中的用途，其中所述受试者是通过包括以下步骤的方法选择的：提供来自当前正接受或先前已接受第一葡糖脑苷脂酶替代疗法的受试者的样品；测定针对第一葡糖脑苷脂酶替代疗法的中和抗体是否存在于所述样品中以获得所述抗体的测量值，其中所述抗体不中和第二葡糖脑苷脂酶替代疗法的酶活性，将所述测量值与标准比较，其中，如果所述测量值大于所述标准，则将所述受试者鉴定为，关于所述抗体的产生测试为阳性，根据所述受试者关于所述抗体的产生测试为阳性，选择受试者。

【技术特征摘要】
2009.07.28 US 61/229,195;2010.02.10 US 61/303,044;1.第二葡糖脑苷脂酶在制备用于治疗当前正接受或先前已接受葡糖脑苷脂酶替代疗法的患有戈谢病的受试者的药物中的用途，其中所述受试者是通过包括以下步骤的方法选择的：提供来自当前正接受或先前已接受第一葡糖脑苷脂酶替代疗法的受试者的样品；测定针对第一葡糖脑苷脂酶替代疗法的中和抗体是否存在于所述样品中以获得所述抗体的测量值，其中所述抗体不中和第二葡糖脑苷脂酶替代疗法的酶活性，将所述测量值与标准比较，其中，如果所述测量值大于所述标准，则将所述受试者鉴定为，关于所述抗体的产生测试为阳性，根据所述受试者关于所述抗体的产生测试为阳性，选择受试者。2.根据权利要求1所述的用途，其中所述受试者关于下述抗体的产生测试为阳性：针对所述受试者当前正接受或先前已接受的用于戈谢病的第一葡糖脑苷脂酶替代疗法的IgE抗体、IgM抗体、IgG抗体或IgA抗体。3.根据权利要求1所述的用途，其中所述第一葡糖脑苷脂酶替代疗法以15-60U/kg的剂量施用。4.根据权利要求1所述的用途，其中所述第一葡糖脑苷脂酶替代疗法通过静脉内输注在90分钟或更短的时间内施用给所...

【专利技术属性】
技术研发人员：P·F·丹尼尔，M·W·哈特莱因，
申请(专利权)人：夏尔人类遗传性治疗公司，
类型：发明
国别省市：美国,US