TATk‑CDKL5融合蛋白、其组合物、配制品以及用途制造技术

在此披露含有TATk‑CDKL5融合蛋白的组合物和配制品。还披露由含有TATk‑CDKL5 cDNA的载体产生TATk‑CDKL5融合蛋白的方法以及使用含有TATk‑CDKL5 cDNA的这些载体和该TATk‑CDKL5融合蛋白转导细胞的方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】相关申请的交叉引用本申请要求于2014年2月28日提交的具有标题“TATk-CDKL5融合蛋白、组合物、配制品以及它们的制备方法和使用方法(TATk-CDKL5FUSION PROTEINS,COMPOSITIONS,FORMULATIONS,AND THEIR METHODS OF MAKING AND METHODS OF USING)”的美国临时专利申请序列号61/946,280的权益，该临时专利申请的披露内容以其整体结合在此。一个或多个序列表本申请含有作为ASCII.txt文件以电子形式提交的序列表，该ASCII.txt文件题为02158765.txt，创建于2015年2月27日，并且具有84,059字节的大小。该序列表的内容以其整体结合在此。背景细胞周期蛋白依赖激酶样5(CDKL5)突变/缺陷(也已知为非典型Rett综合征)是一种衰竭性出生后神经系统病症，该病症在世界范围内每出生17000至38000名女性出现1例。男性也以较低发病率受到影响。此病症不限于人种或种族起源。CDKL5突变/缺陷的症状在从轻微到严重的范围内，并且以早期癫痫发作、认知失能、张力减退以及自调、睡眠和胃本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种融合蛋白，包含：CDKL5多肽序列，其中该CDKL5多肽序列与SEQ ID NO:2或SEQ ID NO:16具有约50％至100％的序列一致性；以及TATk多肽序列，其中该TATk多肽序列与SEQ ID NO:4具有约90％至约100％的序列一致性，其中该TATk多肽被可操作地连接至该CDKL5多肽上。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2014.02.28 US 61/946,2801.一种融合蛋白，包含：CDKL5多肽序列，其中该CDKL5多肽序列与SEQ ID NO:2或SEQ ID NO:16具有约50％至100％的序列一致性；以及TATk多肽序列，其中该TATk多肽序列与SEQ ID NO:4具有约90％至约100％的序列一致性，其中该TATk多肽被可操作地连接至该CDKL5多肽上。2.如权利要求1所述的融合蛋白，进一步包含Igk-链前导序列多肽，其中该Igk-链前导序列被可操作地连接至该CDKL5多肽上。3.如权利要求1所述的融合蛋白，进一步包含报告蛋白多肽，其中该报告蛋白多肽被可操作地连接至该CDKL5多肽上。4.如权利要求1所述的融合蛋白，进一步包含蛋白标签多肽，其中该蛋白标签多肽被可操作地连接至该CDKL5多肽上。5.如权利要求1所述的融合蛋白，其中该融合蛋白具有根据SEQ ID NO:8、SEQ ID NO:10、SEQ ID NO:12或SEQ ID NO:14的多肽序列。6.如权利要求1所述的融合蛋白，其中与对照相比，该融合蛋白增加受试者脑中的神经突生长、神经突延长、神经突分支数目或神经突分支密度。7.如权利要求1所述的融合蛋白，其中与对照相比，该融合蛋白减少该受试者脑中的神经元凋亡。8.一种药物配制品，包含：治疗有效量的融合蛋白，该融合蛋白包含：CDKL5多肽序列，其中该CDKL5多肽序列与SEQ ID NO:2或SEQ ID NO:16具有约50％至100％的序列一致性；以及TATk多肽序列，其中该TATk多肽序列与SEQ ID NO:4具有约90％至约100％的序列一致性，其中该TATk多肽被可操作地连接至该CDKL5多肽上；以及药学上可接受的载体。9.如权利要求8所述的药物配制品，其中该融合蛋白进一步包含Igk-链前导序列多肽，其中该Igk-链前导序列被可操作地连接至该CDKL5多肽上。10.如权利要求8所述的药物配制品，其...

【专利技术属性】
技术研发人员：伊丽莎白·恰妮，佛朗科·拉科内，
申请(专利权)人：万校之母博洛尼亚大学，
类型：发明
国别省市：意大利;IT