肺部递送mRNA至非肺靶细胞制造技术

本发明专利技术提供被配制成用于肺部施用的包含mRNA的组合物，以及将所述mRNA和/或所编码的蛋白质递送至非肺细胞或组织的相关方法。所述组合物和方法可用于预防或改善与所述mRNA编码的蛋白质相关联的疾病的症状。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
一种将信使RNA(mRNA)递送至非肺细胞或组织的方法，其包括向所述肺部施用包含编码蛋白质的mRNA和脂质载体媒介物的组合物，其中向所述肺部施用导致将所述mRNA和/或所述蛋白质递送至非肺细胞或组织。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：M·哈特莱因，B·C·吉尔德，F·德罗莎，C·鲁道夫，C·普兰克，
申请(专利权)人：夏尔人类遗传性治疗公司，埃泽瑞斯公司，
类型：发明
国别省市：美国;US