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本发明提供了，除了其它的以外，CNS递送溶酶体酶的组合物和方法，以有效治疗溶酶体贮积症。在一些实施方案中，本发明包括直接CNS鞘内施用的稳定制剂，所述稳定制剂包括艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶(I2S)蛋白质、盐、和聚山梨醇酯表面活性剂，以治疗H...
该专利属于夏尔人类遗传性治疗公司所有，仅供学习研究参考，未经过夏尔人类遗传性治疗公司授权不得商用。

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