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提供了一种治疗哺乳动物对象中单倍体机能不全疾病的方法，所述方法包括使所述对象的细胞与组合物接触，所述组合物包含：i）向导RNA；和b）CRISPR核酸酶结合区域或特异性结合CRISPR核酸酶结合区域的区域；和ii）CRISPR核酸酶，‑其中...
该专利属于加利福尼亚大学董事会所有，仅供学习研究参考，未经过加利福尼亚大学董事会授权不得商用。

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