下载用于神经肌肉障碍和神经运动障碍的基因疗法的技术资料

文档序号:38398394

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本发明提供了筛选能够感染受试者的神经元或其亚区室的腺相关病毒(“AAV”)颗粒的衣壳编码核苷酸序列的方法,所述神经元涉及衍生自诱导多能干细胞或胚胎干细胞的神经元。本发明还提供了AAV衣壳、衣壳编码核苷酸序列、表达载体、病毒颗粒、细胞和试剂盒...
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