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本发明涉及一种用于治疗囊性纤维化(CF)的方法，所述方法使用能诱导囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)前体mRNA的外显子23的跳读的剪接调节剂，诸如反义寡核苷酸。还提供了包含剪接调节剂的组合物和药盒及其产生方法。含剪接调节剂的组合物和药...
该专利属于儿童医院所有，仅供学习研究参考，未经过儿童医院授权不得商用。

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