下载基于LEAPER技术靶向编辑RNA的方法和药物的技术资料

文档序号:30426714

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本申请涉及一种基于LEAPER技术的核酸药物,及使用该核酸药物靶向编辑RNA治疗疾病例如赫勒氏综合征(Hurler syndrome)的方法。该方法包括使用所述核酸药物进行RNA上由腺苷到次黄嘌呤碱基的编辑,精准地修复例如赫勒氏综合征(Hu...
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