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本发明提供了用于制造基因修正的干细胞和使用所述基因修正的干细胞进行基因疗法的系统和方法。具体地，本文提供了用于治疗范可尼贫血的方法，其中通过高严格性CD34+选择和低严格性CD34+选择的组合来选择受试者的干细胞，使用对FANC蛋白进行编码...该专利属于火箭制药有限公司;尼诺耶稣大学儿童医院生物医学研究基金会所有，仅供学习研究参考，未经过火箭制药有限公司;尼诺耶稣大学儿童医院生物医学研究基金会授权不得商用。