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本发明涉及高效安全基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法。在本发明中,已确认能够修饰完成后的造血干细胞具有正常细胞功能,且显著提高胎儿血红蛋白的表达,以抵消地中海贫血患者缺失的正常血红蛋白。因此,可将基因编辑后的造血干细胞用于β‑...该专利属于博雅辑因(北京)生物科技有限公司所有,仅供学习研究参考,未经过博雅辑因(北京)生物科技有限公司授权不得商用。
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本发明涉及高效安全基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法。在本发明中,已确认能够修饰完成后的造血干细胞具有正常细胞功能,且显著提高胎儿血红蛋白的表达,以抵消地中海贫血患者缺失的正常血红蛋白。因此,可将基因编辑后的造血干细胞用于β‑...