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本发明除其它方面以外提供了将信使RNA(mRNA)有效递送至中枢神经系统(CNS)的方法和组合物。具体地讲，本发明提供了给需要递送的受试者鞘内施用包含包封在脂质体内的编码蛋白的mRNA的组合物的方法和组合物，使得施用所述组合物导致mRNA在...
该专利属于夏尔人类遗传性治疗公司所有，仅供学习研究参考，未经过夏尔人类遗传性治疗公司授权不得商用。

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