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本文公开用于将编码涉及凝血的蛋白质的转基因序列插入细胞的基因组中以治疗包括血友病的病状的方法和组合物。在一个方面，本文描述非天然存在的锌指蛋白(ZFP)，该锌指蛋白结合至基因组中所关注区域(例如白蛋白基因)中的靶位点，其中ZFP包含一个或多...
该专利属于桑格摩生物科学股份有限公司所有，仅供学习研究参考，未经过桑格摩生物科学股份有限公司授权不得商用。

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