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本发明涉及反义寡核苷酸和相关的组合物以及用于诱导的外显子纳入作为治疗II型糖原贮积病(GSD‑II)(也称为庞帕病、II型糖原病、酸麦芽糖酶缺乏(AMD)、酸性α‑葡糖苷酶缺乏，和溶酶体α‑葡糖苷酶缺乏)的方法，并且更具体地涉及诱导外显子2...
该专利属于萨罗塔治疗公司(美国);莫道克大学所有，仅供学习研究参考，未经过萨罗塔治疗公司(美国);莫道克大学授权不得商用。

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