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提供了一种载体，该载体具有表达盒，该表达盒含有hIDUA基因，该基因具有SEQ ID NO:1序列或编码功能性人α-L-艾杜糖苷酸酶的、与SEQ ID NO:1序列具有至少约95％一致性的序列。该载体可以是生产载体或rAAV8。还提供了包含...
该专利属于宾夕法尼亚大学托管会所有，仅供学习研究参考，未经过宾夕法尼亚大学托管会授权不得商用。

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