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本发明公开了一种人凝血因子VIII基因22号内含子倒位型突变的原位修复质粒、试剂盒及方法。本发明构建了针对性的原位修复治疗，针对性地修复这种类型的F8突变，并且联合应用TALEN技术在血友病病人特异的iPSCs中验证了这种原位修复策略。这是...
该专利属于中南大学所有，仅供学习研究参考，未经过中南大学授权不得商用。

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