用于细胞内递送核酸的小分子缀合物制造技术

本发明专利技术提供了化合物用于递送核酸的用途和这些化合物与核酸、特别是siRNA的缀合物。本文还公开了稳定的siRNA，其在与所述化合物共价连接并与递送聚合物组合施用来实现体内mRNA敲减时有用。具体而言，本发明专利技术提供了式(I)化合物用于递送核酸的用途，其中：Y是选自-(CH2)3-或-C(O)-N-(CH2-CH2-O)p-CH2-CH2-的连接基团；R1是-(C1-6)烷基；-(CH2)-萘基；或者-(CH2)m-苯基，其中苯基是未取代的或者被独立地选自下述的取代基取代最多四次：-NO2、-CN、卤素、-O-(CH2)-苯基、-O-(C1-6)烷基，或者-C(O)-NH2；R2是氢；-(CH2)k-N-C(Ph)3，其中苯环是未取代的或者独立地被–O-(C1-4)烷基取代；-(CH2)k-C(O)-NH2；-(CH2)k-苯基；-(C1-6)烷基，其是未取代的或者被–S-CH3取代一次；R3是-NH-苯基，其中苯基基团进一步被独立地选自下述的取代基取代：-(CH2)-OH；或-(CH2)-O-C(O)-O-(4-硝基-苯基)；k是1、2、3、4、5或6；m是1、2、3或4；n是0或1；且p是1-20的整数。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：P·哈德威格，T·霍夫曼，K·雅恩霍夫曼，E·A·基塔斯，D·L·刘易斯，P·莫尔，H·M·米勒，G·奥特，I·罗尔，D·B·罗森玛，
申请(专利权)人：弗·哈夫曼拉罗切有限公司，
类型：
国别省市：