治疗眼部疾病的方法技术

本发明专利技术涉及一种抑制受试者视网膜神经节细胞缺失的组合物和方法，包括向受试者眼睛表面局部无创伤性地向受试者眼睛表面施用眼科组合物，所述眼科组合包含治疗有效量的至少一种siRNA；所述siRNA下调与视网膜神经节细胞缺失相关的目标基因表达，从而抑制受试者视网膜神经节细胞的缺失。本发明专利技术的方法还涉及一种具有结构基序的化学修饰siRNA化合物的用途，所述结构基序下调在哺乳动物眼睛视网膜组织表达的人类基因的表达。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及一种治疗需要的受试者的眼部障碍的无创伤性方法，包括向所需受试者眼睛表面局部施用药物组合物的步骤，所述药物组合物包含与受试者视网膜中视网膜神经节细胞缺失相关的目标基因的治疗型寡核苷酸。此外，本专利技术涉及一种提高患有眼部疾病、障碍或损伤的受试者视网膜神经节细胞存活的无创伤性方法。
技术介绍
向视网膜组织传输核酸化合物，特别是向视网膜神经节细胞是一个很大的给药挑战。迄今为止，滴眼剂被认为主要用于治疗眼前段疾病是有效的，就是因为其已经表明，核酸不通过角膜，且不充足的药物浓度达到眼后段组织(reviewed in del Amo andUrtti,2008. Drug Discov Today 13 (3/4):135-143;Fattal and Bochot, 2006. Adv DrugDel Rev 56:1203-1223)。视网膜神经节细胞(RGC)是一种靠近眼睛视网膜内表面位置的神经细胞。视网膜神经节细胞由感光细胞接收视觉信息，并统一传送视网膜视觉信息至大脑中的几个区域。此外，同时仍然需要有抑制受试者视网膜神经节细胞缺失的无创伤性方法。各种眼部疾病和障碍是以视网本文档来自技高网...

【技术保护点】
具有如下结构的双链RNA化合物：5’iB?GCCAGAAUGUGGAACUCCU?3“（正义链；SEQ?ID?NO:503）3“CGGUCUUACACCUUGAGGA?5“（反义链；SEQ?ID?NO:1004）其中每一个A、C、U和G是核糖核苷酸，并且每一个连续核糖核苷酸通过磷酸二酯键与下一个核糖核苷酸连接；其中正义链包括，从5’末端数，在位点1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17和19的非修饰核糖核苷酸，位点18的L?脱氧胞苷，和在5’末端共价连接的反向脱氧脱碱基（iB）；并且其中反义链包括，从5’末端数，在位点2、4、6、8、11、13、15、...

【技术特征摘要】
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【专利技术属性】
技术研发人员：E·法因施泰因，E·艾伯特，I·梅特，A·巴伊兰，I·斯皮瓦克，H·卡林斯基，N·斯拉格尔，
申请(专利权)人：夸克医药公司，
类型：发明
国别省市：