脂质、脂质组合物和使用它们的方法技术

本发明专利技术公开了用于将治疗有效量的生物活性剂递送至肝、肿瘤和/或其它细胞或组织的制剂和优化方案。还提供了式(I)的阳离子脂质化合物的组合物和用途。本发明专利技术还涉及式(XI)的隐形脂质的组合物和用途。还提供了制备这类化合物、组合物和制剂的方法以及这类化合物、组合物和制剂将生物活性剂递送至细胞和/或组织的方法和用途。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及阳离子脂质化合物、隐形(stealth)脂质化合物和包含所述化合物的组合物。本专利技术还涉及制备所述化合物和组合物的方法以及所述化合物和组合物的使用方法和用途，例如将生物活性剂递送至细胞和组织的方法和用途。本专利技术描述了用在将生物活性剂递送至特定细胞类型(包括尤其是肝和肿瘤)的脂质制剂中的阳离子脂质的优化的PKa范围以及用于优化所述制剂的方法。
技术介绍
将生物活性剂(包括治疗相关化合物)递送至受治疗者常被化合物难以达到靶细 胞或组织所阻碍。特别地，将许多生物活性剂输送入活细胞高度受限于细胞的复杂膜系统。这些局限可导致需要使用比产生效果所需的浓度高得多的生物活性剂浓度，这增加了毒性作用和副作用的风险。该问题的一种解决方式是使用能选择性进入细胞的特异性载体分子。脂质载体、生物可降解聚合物和各种轭合物系统可用于改善生物活性剂向细胞的递送。特别难以递送至细胞的一类生物活性剂是生物治疗剂(包括核苷、核苷酸、多核苷酸、核酸及其衍生物)。一般而言，核酸在细胞或血浆中仅稳定有限的一段时间。RNA干扰、RNAi疗法、RNA药物、反义疗法和基因疗法等的开发已经增加了对将活性核酸药物引本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：J·巴里扎，K·鲍曼，A·吉尔，T·法扎尔，C·李，C·瓦热塞，L·韦斯特，J·赵，
申请(专利权)人：诺瓦提斯公司，
类型：
国别省市：