通过抑制针对对氧磷酶1(PON1)的天然反义转录物来治疗PON1相关的疾病制造技术

本发明专利技术涉及反义寡核苷酸，具体而言，其通过靶定对氧磷酶1(PON1)的天然反义多核苷酸，来调节对氧磷酶1(PON1)的表达和/或功能。本发明专利技术还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定及其在治疗与PON1表达有关的疾病和病症中的用途。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】通过抑制针对对氧磷酶1(PON1)的天然反义转录物来治疗PON1相关的疾病专利
本申请要求保护提交于2009年6月16日的美国临时专利申请第61/187,311号的优先权，所述申请通过引用以其整体结合于本文中。本专利技术的实施方案包括调节PON1和相关分子的表达和/或功能的寡核苷酸。专利技术背景DNA-RNA和RNA-RNA杂交对于核酸功能的许多方面(包括DNA复制、转录和翻译)而言为重要的。杂交对于探测特定核酸或者改变其表达的各种技术而言亦为主要的。反义核苷酸例如通过与靶RNA杂交来扰乱基因表达，从而干扰RNA剪接、转录、翻译和复制。反义DNA具有附加的特征，该特征为DNA-RNA杂合体充当核糖核酸酶H消化的底物，该活性存在于大多数细胞类型中。可将反义分子递送到细胞中，这与寡脱氧核苷酸(ODN)的情况一样，或者它们如RNA分子一样可由内源基因表达。FDA最近批准了一种反义药物，VITRAVENETM(用于治疗巨细胞病毒视网膜炎)，这反映了反义物具有治疗应用。专利技术概述提供本概述以呈现本专利技术的概述，从而简要地指出本专利技术的性质和实质。在理解以下的情况下提出本概述：其不会用本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2009.06.16 US 61/1873111.SEQIDNO:3所示的寡核苷酸序列在制备用于下述方法的药物中的用途：在体内上调患者细胞或组织中对氧磷酶1(PON1)多核苷酸的功能和/或表达，所述方法包括：使所述细胞或组织与SEQIDNO:3所示的寡核苷酸序列接触，从而在体内上调患者细胞或组织中对氧磷酶1(PON1)多核苷酸的功能和/或表达。2.权利要求1的用途，其中对氧磷酶1(PON1)的功能和/或表达在体内相对于对照增加。3.权利要求1的用途，其中所述寡核苷酸序列包含一种或多种选自以下的修饰：至少一种经修饰的糖部分、至少一种经修饰的核苷间键、至少一种经修饰的核苷酸及其组合。4.权利要求3的用途，其中所述一种或多种修饰包括至少一种选自以下的经修饰糖部分：2’-O-甲氧基乙基修饰的糖部分、2’-甲氧基修饰的糖部分、2’-O-烷基修饰的糖部分、二环糖部分及其组合。5.权利要求3的用途，其中所述一种或多种修饰包括至少一种选自以下的经修饰核苷间键：硫代磷酸酯、烷基膦酸酯、二硫代磷酸酯、烷基硫代膦酸酯、氨基磷酸酯、氨基甲酸酯、碳酸酯、磷酸三酯、氨基乙酸酯、羧甲基酯及其组合。6.权利要求3的用途，其中所述一种或多种修饰包括至少一种选自以下的经修饰核苷酸：肽核酸(PNA)、锁定核酸(LNA)、阿糖核酸(FANA)、其类似物、衍生物及组合。7.SEQIDNO:3所示的寡核苷酸序列；所述寡核苷酸序列还包含至少一种修饰，其中所述至少一种修饰选自：至少一种经修饰的糖部分；至少一种经修饰的核苷酸间键；至少一种经修饰的核苷酸及其组合；其中所述寡核苷酸序列为在体内与对氧磷酶1(PON1)基因的天然反义多核苷酸杂交并与正常对照相比上调对氧磷酶1(PON1)基因的功能和/或表达的反义化合物。8.权利要求7的寡核苷酸序列，其中所述至少一种修饰包括选自以下的核苷酸间键：硫代磷酸酯、烷基...

【专利技术属性】
技术研发人员：J·科拉德，O·霍尔科瓦谢尔曼，
申请(专利权)人：欧科库尔纳有限责任公司，
类型：发明
国别省市：