【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及抑制细菌蛋白质产生的寡核苷酸修饰的纳米颗粒(ON-NP)和方法。本专利技术还涉及递送寡核苷酸功能化的纳米颗粒的组合物和方法。
技术介绍
将遗传物质引入细胞和组织以控制基因表达已深远地影响了牵涉基因途径和功能的研究，并且为治疗应用提供了希望。遗传水平方法具有大部分药物所不可获得的固有特异性。siRNA大有希望成为潜在治疗工具并且目前正处于临床试验中，其靶向广泛的临床问题，包括癌症。基因沉默具有比小分子抑制剂高得多的高性价比，并且导致以比所述小分子抑制剂更高的潜在特异性下调蛋白质的表达和功能。特别地，siRNA治疗可靶向基因的单点突变，而小分子疗法迄今为止不能精确地区分突变体与正常基因产物。鉴于通过热点突变的鉴定、直接的基因测序或对基因扩增的测定确定每一种黑素瘤的特定基因改变的能力，因此可为每一种黑素瘤赋予特定的遗传标签。虽然siRNA可被许多细胞摄入，但只有具有突变的基因或激活的信号传导蛋白的细胞才被靶向基因疗法影响，从而允许使在黑素瘤中发信号的途径正常化而不会不利地影响正常细胞。与许多蛋白质的递送一样，核酸在胃肠道中的降解和较低的生物利用度是siR...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...
【专利技术属性】
技术研发人员：查德·A·米尔金，艾米·S·保勒，大卫·A·吉拉约翰，
申请(专利权)人：西北大学，
类型：发明
国别省市：
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