用于治疗淀粉样变性的组合物和方法技术

技术编号:613960 阅读:246 留言:0更新日期:2012-04-11 18:40
描述了用于调节受治疗者体内淀粉样蛋白聚集(无论其临床症状)的治疗化合物和方法。通过给予受治疗者有效量的式(1)治疗化合物或其药学上可接受的盐或酯,使得发生所述淀粉样蛋白聚集的调节,来调节淀粉样蛋白的聚集。R↑[1]和R↑[2]各自独立地为氢原子或者取代或未取代的脂族基或芳基。Z和Q各自独立地为羰基(C=O)、硫代羰基(C=S)、磺酰基(SO↓[2])或亚砜基(S=O)。“k”和“m”为0或1,前提是当k为1时,R↑[1]不是氢原子,而当m为1时,R↑[2]不是氢原子。在一个实施方案中,k或m中的至少一个必须等于1。“p”和“s”各自独立地为正整数,所述正整数的选择使得不会妨碍所述治疗化合物在所计划的靶位点的生物分布,而同时保持所述治疗化合物的活性。T是一个连接基团,而Y是式-AX的基团,其中A在生理pH下为阴离子基团,而X是阳离子基团。(*该技术在2020年保护过期,可自由使用*)

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】相关申请根据35 U.S.C.119(e),本申请要求同时待审的于1999年4月28日申请的美国临时申请的第60/131,464号、于1999年5月24日申请的美国临时申请第60/135,545和1999年7月9日申请的美国临时申请第60/143,123号的优先权,所述临时申请的全部内容通过引用结合到本文中。本申请也涉及于1999年10月26日授权的美国专利第5972328号,其全部内容通过引用结合到本文中。
技术介绍
淀粉样变性涉及特征为存在淀粉样蛋白的病理症状。“淀粉样蛋白”是一类不同的、但确在许多不同疾病中观察到的特定的胞外蛋白沉淀的统称。虽然淀粉样蛋白在其发生上是多样的,但所有淀粉样蛋白聚集体具有共同的形态学特性,用特定染料(例如刚果红)染色,并且在染色后在偏振光中具有特征性的红-绿双折射现像。它们也享有共同的超微结构特征和共同的x射线衍射和红外光谱。淀粉样变性在临床上可以分为原发性、继发性、家族性和/或孤立性(isolated)的。原发性淀粉样变性从头发生,没有任何在先的疾病。继发性淀粉样变性是作为先前存在的疾病的并发症而出现的形式。家族性淀粉样变性是在特定地理人群中发现的遗传形本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种调节受治疗者体内淀粉样蛋白聚集的方法,所述方法包括给予受治疗者有效量的治疗化合物,使得发生所述淀粉样蛋白聚集的调节,其中所述治疗化合物具有下式:***其中-R↑[1]和R↑[2]各自独立地为氢原子或者取代或未取代 的脂族基或芳基;-Z和Q各自独立地为羰基(C=O)、硫代羰基(C=S)、磺酰基(SO↓[2])或亚砜基(S=O);-k和m为0或1,前提是当k为1时,R↑[1]不是氢原子,而当m为1时,R↑[2]不是氢原子;-p和s 各自独立地为正整数,所述正整数的选择使得不会妨碍所述治疗化合物在所计划的...

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员:H戈顿W斯扎雷克D韦弗X孔
申请(专利权)人:贝卢斯健康国际有限公司
类型:发明
国别省市:CH[瑞士]

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