由具有无义突变的DNA生产功能蛋白的方法以及相关疾病的治疗技术

本发明专利技术涉及由包含无义突变的核酸序列编码的功能蛋白。本发明专利技术还涉及包含无义突变的核酸序列编码的功能蛋白的生产方法，以及该蛋白在预防、控制和／或治疗与基因无义突变相关的疾病中的用途。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
生成有效量的由包含无义突变的核酸序列编码的功能通读蛋白的方法，该方法包括向有此需要的人个体口服施用有效量的无义密码子抑制剂，其中该无义密码子抑制剂的有效量介于每天０．１ｍｇ／ｋｇ和５００ｍｇ／ｋｇ，其被分为三个剂量，第一和第二剂量分别为总施用量的２５％，且第三剂量为总施用量的５０％。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：尼尔G阿姆斯泰德，陈光明，萨米特海拉华特，黄承佑，加里M卡普，蓝登米勒，穆英春，任宏宇，杰姆士J高杉，埃伦M韦尔奇，理查德G王尔德，保罗肯尼迪，
申请(专利权)人：PTC医疗公司，
类型：发明
国别省市：US[美国]