用于抑制RTP801的新型siRNA化合物制造技术

技术编号:4938289 阅读:213 留言:0更新日期:2012-04-11 18:40
本发明专利技术提供了靶向RTP801的经化学修饰的siRNA化合物和包括其的药物组合物,用于治疗微血管病症、眼疾病、听力损害、神经变性疾病和病症、脊髓损伤和呼吸病状。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
具有下述结构的化合物:  5’(N)↓[x]-Z 3’(反义链)  3’Z’-(N’)↓[y]-z”5’(有义链)  其中N和N’各自是可以是未经修饰的或经修饰的核糖核苷酸,或非常规部分;  其中(N)x和(N’)y各自是其中每个连续N或N’通过共价键与下一个N或N’连接的寡核苷酸;  其中Z和Z’可以存在或不存在,但如果存在,那么独立地是在它存在于其中的链的3′末端上共价附着的1-5个连续核苷酸;  其中z”可以存在或不存在,但如果存在,那么是在(N’)y的5′末端上共价附着的加帽部分;  其中各自x=y=19;  其中(N)x包括至少一个2’O甲基糖修饰的核糖核苷酸;  其中在(N’)y中包括在3′末端或3′次末端位置的至少一个中的镜象核苷酸;和  其中(N)x的序列显示于SEQ ID NO:16和SEQID NO:1243的任何一个中。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员:E法因施泰因R斯卡利特尔H卡林斯基I梅特
申请(专利权)人:夸克医药公司
类型:发明
国别省市:US[美国]

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