【技术实现步骤摘要】
用于基因疗法的阳离子类脂本专利技术涉及胍的阳离子类脂衍生物，它们的制备及用途，以及利用这些衍生物制备的药物组合物。有一些基于类脂的物质如脂质体已被有效地用作一些药品和生物制品中的载体，用来将生物活性物质如药物、放射治疗剂、酶、病毒、核酸(例如：质粒、DNA和RNA结构、转录因子及其它细胞载体)等引入培养细胞系和动物体内。例如，最近已有几种类脂包囊的药物如道诺霉素(DaunoXomeTM)和两性霉素B(AbelcetTM，AmbisomeTM，AmphotecTM)获得了食品和药品管理局(FDA)的批准或被列入了目前FDA审查的NDA项目。在这种情况下人们作了更多的努力，希望研制出能有用并有效地将遗传物质直接递送到生物细胞的类脂介导的方法。例如，基因治疗技术就是通过以所希望的治疗方式用能影响基因复制、转录和翻译过程的核酸结构转染患者的靶细胞，从而减轻患者的病情。一般这些核酸结构是高分子量的、聚阴离子分子，因此若要在体内、来自体内或在体外有效地转染细胞，则通常需要载体介导的递送。参见，例如美国专利No.5,264,618，它描述了若干在临床应用的利用类脂载体的技术和这...
【技术保护点】
式Ⅰ化合物及其盐、溶剂化物、拆分了及未拆分的对映体、非对映体和它们的混合物：Ｒ↓［１］Ｒ↓［２］Ｎ－Ｃ（Ｏ）－Ａ－Ｘ 式Ⅰ其中：Ｒ↓［１］和Ｒ↓［２］可以是相同的或不同的，为Ｃ↓［１０］－Ｃ↓［２６］烃基；Ａ为亚烃基，其中一 个或多个亚甲基可被基团Ｙ任意取代（假如Ｙ基团彼此不能邻接），而每个Ｙ可独立地为：－Ｏ－，－ＯＣ（Ｏ）－，－Ｃ（Ｏ）Ｏ－，－ＮＲ↓［５］－，－ＮＲ↓［５］Ｃ（Ｏ）－，－Ｃ（Ｏ）ＮＲ↓［５］－，ＮＲ↓［５］Ｃ（Ｏ）ＮＲ↓［５］－，－ＮＲ↓［５］Ｃ（Ｏ）Ｏ－，－ＯＣ（Ｏ）ＮＲ↓［５］－，－Ｓ（Ｏ）↓［ｎ］－（ｎ为０、１或２）或...
【技术特征摘要】
US 1996-10-22 0295811.式I化合物及其盐、溶剂化物、拆分了及未拆分的对映体、非对映体和它们的混合物： R1R2N-C(O)-A-X 式I其中：R1和R2可以是相同的或不同的，为C10-C26烃基；A为亚烃基，其中一个或多个亚甲基可被基团Y任意取代(假如Y基团彼此不能邻接)，而每个Y可独立地为：-O-，-OC(O)-，-C(O)O-，-NR5-，-NR5C(O)-，-C(O)NR5-，NR5C(O)NR5-，-NR5C(O)O-，-OC(O)NR5-，-S(O)n-(n为0、1或2)或-NZ-C(＝NZ)NZ-，其中每个Z独立地为H或-(CH2)mNR5-C(＝NR5)NR5，m为1-10的整数，而每个R5独立地为H或低级烷基；X是：(1)三烃基铵基，其中烃基彼此相同或不同，或(2)-NH-C(＝NR3)NHR4，其中R3和R4各自独立地为烃基、卤代烷基、羟烷基、O-保护的羟烷基、烷氧烷基、卤代烷氧烷基、芳氧烷基、氨基烷基、单或二取代氨基烷基、N-保护的-氨基烷基、酰基、烷氧羰基、芳氧羰基、-C(O)NR6R7(其中R6和R7独立地为H或烃基)、氮保护基，或R3和R4与它们连接的原子一起形成任意取代的单环或双环化合物；但条件是：当R1和R2相同，均为C16烷基，而X为-NH-C(＝NH)NH2时，A不为亚丁基链。2.按照权利要求1的化合物，其中X为-NH-C(＝NR3)NHR4。3.按照权利要求1...
【专利技术属性】
技术研发人员：PN比龙尔，DR海斯非德，JO林克，JJ内斯特，GA佩尔茨，
申请(专利权)人：弗哈夫曼拉罗切有限公司，
类型：发明
国别省市：CH[瑞士]
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