增强型AAV载体及其应用制造技术

本发明专利技术提供了增强型AAV载体及其应用。具体地，本发明专利技术提供了腺相关病毒衣壳蛋白变体、含有所述衣壳蛋白的重组AAV病毒颗粒，其制备方法以及在疾病治疗与预防中的应用。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及生物，具体地涉及增强型aav载体及其应用。

技术介绍

1、使用病毒传递治疗性遗传物质在基因治疗领域已取得了重大进展。由于腺相关病毒(adeno-associated virus，aav)的低免疫原性和对非分裂细胞进行有效转导的能力，作为用于基因治疗的高效病毒载体的腺相关病毒已吸引了相当多的关注。aav可感染多种细胞和组织类型，其病毒系统在过去十年中取得了重大进展，使这种病毒系统适用于人类的基因治疗。

2、现有技术（cn 107012171 a）中使用了aav2变体aav2.7m8来进行眼部基因治疗，aav2.7m8是一种经过改进的腺相关病毒（aav）载体，它通过在aav2衣壳蛋白的gh环中的氨基酸587和588之间插入10肽氨基酸来增强对视网膜细胞的感染性。尽管aav2.7m8在定向进化过程中显示出了增强的视网膜细胞感染性，但也存在需要进一步改进之处。首先，尽管玻璃体腔注射后aav2.7m8对内界膜的穿透性优于野生型aav2，但抵达内核层和外核层的病毒载量仍然有限。这种物理屏障导致的分布不均可能直接影响基因递送效率，尤其对于那些多本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种腺相关病毒AAV衣壳蛋白变体，其特征在于，所述AAV衣壳蛋白变体的VP1相对于亲本AAV衣壳蛋白VP1氨基酸序列具有一插入肽，所述插入肽的长度为9个氨基酸，并且其氨基酸序列与SEQ ID NO:29-32任一所示序列相差不超过3个、2个或1个氨基酸。

2. 如权利要求1所述AAV衣壳蛋白变体，其特征在于，所述插入肽的氨基酸序列与SEQID NO:29-32任一所示序列相差不超过1个氨基酸。

3.如权利要求1所述AAV衣壳蛋白变体，其特征在于，所述的AAV衣壳蛋白变体的氨基酸序列选自下组：

4.一种分离的多核苷酸，其特征在于，所述多核苷酸编码权利...

【技术特征摘要】

1.一种腺相关病毒aav衣壳蛋白变体，其特征在于，所述aav衣壳蛋白变体的vp1相对于亲本aav衣壳蛋白vp1氨基酸序列具有一插入肽，所述插入肽的长度为9个氨基酸，并且其氨基酸序列与seq id no:29-32任一所示序列相差不超过3个、2个或1个氨基酸。

2. 如权利要求1所述aav衣壳蛋白变体，其特征在于，所述插入肽的氨基酸序列与seqid no:29-32任一所示序列相差不超过1个氨基酸。

3.如权利要求1所述aav衣壳蛋白变体，其特征在于，所述的aav衣壳蛋白变体的氨基酸序列选自下组：

4.一种分离的多核苷酸，其特征在于，所述多核苷酸编码权利要求1所述的aav衣壳蛋白变体。

5.一种...

【专利技术属性】
技术研发人员：塞嘉，许强，吴飞，倪卓昱，汪枫桦，
申请(专利权)人：朗信启昇苏州生物制药有限公司，
类型：发明
国别省市：