一种PIKFYVE mRNA、其制备方法及其应用技术

本发明专利技术提供了一种PIKFYVE mRNA、其制备方法及其应用，PIKFYVE mRNA的序列如SEQ ID NO.1所示；一种载体，包载PIKFYVE mRNA；将PIKFYVE mRNA或载体应用于制备细胞空泡样变的调节试剂、应用于制备白内障风险干预的治疗剂或应用于由晶状体上皮细胞代谢异常引起的白内障的机制研究等领域，实现了细胞内PIKFYVE蛋白的高效表达，解决了PIKFYVE蛋白直接递送至细胞内的难题。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及一种pikfyve mrna、其制备方法及其应用，属于基因。

技术介绍

1、研究表明，pikfyve缺失通过破坏晶状体上皮细胞内体-溶酶体系统，引发空泡样变，这一病理过程与白内障的发生密切相关。然而，目前白内障的基因治疗策略多聚焦于抗氧化应激或抑制凋亡通路，针对pikfyve功能缺陷的干预手段尚未被充分探索。更严峻的是，无论针对何种靶点，传统蛋白质替代疗法或核酸药物均受限于晶状体上皮细胞膜对大分子的渗透屏障，难以实现高效胞内递送。

技术实现思路

1、为了克服现有技术的不足，本专利技术的第一个目的在于提供一种pikfyve mrna，可用于对细胞补充pikfyve蛋白。

2、本专利技术的第二个目的在于提供上述pikfyve mrna的制备方法。

3、本专利技术的第三个目的在于提供上述pikfyve mrna的应用，通过形成包封pikfyvemrna的载体，实现了细胞内pikfyve蛋白的高效表达，解决了pikfyve蛋白直接递送至细胞内的难题。

<p>4、实现本专利技本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种PIKFYVE mRNA，其特征在于，所述mRNA的序列如SEQ ID NO.1所示。

2. 一种PIKFYVE mRNA的制备方法，其特征在于，所述制备方法的步骤包括：将PIKFYVE全长编码序列克隆至含T7启动子、5' UTR、3' UTR和poly-A尾的质粒载体中，经体外转录、5'端加帽、3'端poly-A尾延伸和纯化，得到PIKFYVE mRNA，mRNA的序列如SEQ ID NO.1所示。

3. 一种载体，其特征在于，所述载体包载PIKFYVE mRNA；所述mRNA的序列如SEQ IDNO.1所示。

4. 如权利要求3所述的载体，...

【技术特征摘要】

1.一种pikfyve mrna，其特征在于，所述mrna的序列如seq id no.1所示。

2. 一种pikfyve mrna的制备方法，其特征在于，所述制备方法的步骤包括：将pikfyve全长编码序列克隆至含t7启动子、5' utr、3' utr和poly-a尾的质粒载体中，经体外转录、5'端加帽、3'端poly-a尾延伸和纯化，得到pikfyve mrna，mrna的序列如seq id no.1所示。

3. 一种载体，其特征在于，所述载体包载pikfyve mrna；所述mrna的序列如seq idno.1所示。

4. 如权利要求3所述的载体，其特征在于，所述载体为包载pikfyve mrna的脂质纳米粒。

5. ...

【专利技术属性】
技术研发人员：赵军，崔裕波，张敏，訾金，葛岚岚，白薇，侯梓艺，
申请(专利权)人：深圳市人民医院，
类型：发明
国别省市：