【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
1、信使rna (mrna)是遗传信息流中的关键分子。mrna是从基因组编码蛋白质信息的长核苷酸链。它们产生细胞中所有的蛋白质，因此是生命的必需生物分子之一。尽管mrna已经成为基础生物学研究的主题长达半个世纪，但是只有在过去的二十年中，它才被认识和开发成为潜在的新的强有力的治疗工具。合成的mrna治疗剂与基于dna和蛋白质的对应物相比具有一些优点，并且近年来随着商业上的成功开始被更频繁地使用。由于mrna在生物系统中自然降解，通常需要高剂量或重复给药。先前的研究表明，在mrna中使用人工序列或化学修饰的核苷酸可以增加mrna的稳定性和可用性，从而增强mrna治疗剂的性能。特别地，本申请的专利技术人早些时候已经证明了将修饰的poly(a)尾成功用于增加重组蛋白表达的目的，参见例如wo2022/028559。
2、考虑到对mrna治疗剂的兴趣和使用的增加，仍然迫切需要新的组合物和方法，其可以改善mrna的稳定性或可用性，并最终增加了从mrna的蛋白表达。本专利技术满足了这种和其它相关的需要。
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【技术保护点】
1.人工poly(A)序列，其具有在其5’端的约30至120个腺嘌呤、在其3’端的1至5个腺嘌呤，以及在所述5’端和所述3’端之间的约1至40个胞嘧啶。
2.如权利要求1所述的人工poly(A)序列，其中所述胞嘧啶的数目不超过所述人工poly(A)序列的核苷酸总数的1/3。
3.如权利要求1或2的人工poly(A)序列，其具有在其5’端的约60至100个腺嘌呤、在其3’端的1至3个腺嘌呤，以及在所述5’端和所述3’端之间的约15至30个胞嘧啶。
4.如权利要求1至3中任一项所述的人工poly(A)序列，其在中间具有约80个。
...【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.人工poly(a)序列，其具有在其5’端的约30至120个腺嘌呤、在其3’端的1至5个腺嘌呤，以及在所述5’端和所述3’端之间的约1至40个胞嘧啶。
2.如权利要求1所述的人工poly(a)序列，其中所述胞嘧啶的数目不超过所述人工poly(a)序列的核苷酸总数的1/3。
3.如权利要求1或2的人工poly(a)序列，其具有在其5’端的约60至100个腺嘌呤、在其3’端的1至3个腺嘌呤，以及在所述5’端和所述3’端之间的约15至30个胞嘧啶。
4.如权利要求1至3中任一项所述的人工poly(a)序列，其在中间具有约80个。
5. 如权利要求1至4中任一项所述的人工poly(a)序列，从其5’端到其3’端具有79个腺嘌呤、20个胞嘧啶和1个腺嘌呤(seq id no: 3)。
6.如权利要求1至5中任一项所述的人工poly(a)序列，其为dna序列。
7.如权利要求1至5中任一项所述的人工poly(a)序列，其为rna序列。
8.表达盒，其包含启动子和编码权利要求1至7中任一项所述的人工poly(a)序列的多核苷酸序列。
9.如权利要求8所述的表达盒，其进一步包含在所述启动子和编码所述人工poly(a)序列的多核苷酸序列之间的多克隆位点。
10.如权利要求1至9中任一项所述的表达盒，其进一步包含转录起始密码子和转录终止密码子，二者均可操作地连接到所述启动子和编码所述人工poly(a)序列的多核苷酸序列。
11.如权利要求1至10中任一项所述的表达盒，进一步包含在所述启动子和所述人工poly(a)序列之间编码一种或多种多肽的多核苷酸序列，其中所述多核苷酸序列可操作地连接到所述启动子和编码所述人工poly(a)序列的多核苷酸序列。
12.如权利要求11所述的表达盒，其中所述一种或多种多肽包含rna复制酶和目的蛋白。
13.载体，其包含权利要求1至12中任一项所述的表达盒。
14.宿主细胞，其包含权利要求1至12中任一...
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