药物组合物及其在制备治疗肝脏疾病的药物中的应用制造技术

本发明专利技术公开了一种药物组合物。一种药物组合物，其特征在于，所述药物组合物包括载体复合物，所述载体复合物由外泌体，以及脂质类物质或阳离子聚合物通过正负电荷吸引形成，所述载体复合物还包括活性药用成分核酸，所述药物组合物还任选地包括药学上适用的载体。所述药物组合物可实现对核酸的递送。从而实现核酸的肝靶向表达，提高肝脏疾病(例如急性肝衰竭模型、肝纤维化)个体的生存率。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术属于药学领域，具体涉及一种药物组合物及其制备治疗肝脏疾病的应用。

技术介绍

1、基因治疗，是将外来遗传物质输送到患者靶细胞中以替换缺陷基因的治疗策略。遗传病基因治疗的目标是使治疗基因能在目的细胞内持久表达，使其表达水平在足以在引起最小不良事件的情况下改善或治愈疾病症状。目前基因治疗的手段包括体外转导及体内基因递送。体外转导是指从患者身上提取细胞并用目的基因进行转导，之后通过造血干细胞等程序将细胞返还给患者。

2、体内转导对于载体有较高的要求。纳米脂质体(lipid nanoparticles,lnps)是近年来被广泛研究的递送基因的非病毒载体。与病毒载体相比，lnp递送可以实现瞬时表达，通过局部给药，降低脱靶概率；同时，其免疫原性远低于病毒。但是lnp也存在几个问题。首先，它的靶向性较差，无法很好地递送到目的细胞，其次，使用含有荧光团或放射性标记的类脂标记在体外和体内摄取研究期间示踪含有peg的lnp较为复杂。最后，lnp中的活性类脂质也可能被免疫系统识别并激活免疫反应，从而引起安全性隐患，相关免疫激活问题已经有多篇文献报道。因此，寻本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种药物组合物，其特征在于，所述药物组合物包括载体复合物，所述载体复合物由外泌体，以及脂质类物质或阳离子聚合物通过正负电荷吸引形成，所述载体复合物还包括活性药用成分核酸，所述药物组合物还任选地包括药学上适用的载体。

2.根据权利要求1所述的药物组合物，其特征在于，所述脂质类物质包括脂质体或阳离子脂质，所述阳离子脂质含有一个或多个极性区域，所述极性区域能够结合带负电荷的组分，所述阳离子脂质优选为DOTAP、DLin-MC3-DMA、DOTAM或DOSPA；所述阳离子聚合物包含可质子化的胺基基团，所述胺基基团通过正负电荷互相接触吸引的方式与所述外泌体形成所述载体复合物，所述阳...

【技术特征摘要】

1.一种药物组合物，其特征在于，所述药物组合物包括载体复合物，所述载体复合物由外泌体，以及脂质类物质或阳离子聚合物通过正负电荷吸引形成，所述载体复合物还包括活性药用成分核酸，所述药物组合物还任选地包括药学上适用的载体。

2.根据权利要求1所述的药物组合物，其特征在于，所述脂质类物质包括脂质体或阳离子脂质，所述阳离子脂质含有一个或多个极性区域，所述极性区域能够结合带负电荷的组分，所述阳离子脂质优选为dotap、dlin-mc3-dma、dotam或dospa；所述阳离子聚合物包含可质子化的胺基基团，所述胺基基团通过正负电荷互相接触吸引的方式与所述外泌体形成所述载体复合物，所述阳离子聚合物优选为聚乙烯亚胺、聚氨基酯、壳聚糖或二乙氨乙基葡聚糖。

3.如权利要求1-2中任一项所述的药物组合物，其特征在于，所述外泌体来源于哺乳动物细胞，所述哺乳动物细胞包括但不限于293系列细胞和干细胞，所述293系列细胞包括293t细胞、293f细胞、293ft和293，所述干细胞包括间充质干细胞、成体干细胞和胚胎干细胞。

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【专利技术属性】
技术研发人员：何桂娟，冒祖明，潘妍，田娥，
申请(专利权)人：上海微知卓生物科技有限公司，
类型：发明
国别省市：